Tháng 2022: Abatacept (Orencia, Công ty Bristol-Myers Squibb) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt để phòng ngừa bệnh ghép chống lại vật chủ cấp tính (aGVHD) ở người lớn và bệnh nhi từ 2 tuổi trở lên đang được ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) từ một alen phù hợp hoặc 1 alen- nhà tài trợ không liên quan không phù hợp. Đây là phương pháp điều trị aGVHD đầu tiên được FDA chấp thuận. Dữ liệu trong thế giới thực (RWD) đã được sử dụng trong ứng dụng để xác định hiệu quả lâm sàng. RWD đề cập đến dữ liệu lâm sàng được thu thập một cách có hệ thống từ nhiều nguồn, bao gồm cả dữ liệu đăng ký, nhằm cung cấp bằng chứng thực tế (RWE).
Trong hai cuộc điều tra, trẻ em từ sáu tuổi trở lên nhận được HSCT từ một nhà tài trợ không liên quan phù hợp hoặc 1 alen không phù hợp được kiểm tra tính hiệu quả.
GVHD-1 (NCT 01743131) là một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên (1: 1), mù đôi, đối chứng với giả dược, trong đó bệnh nhân được dùng abatacept hoặc giả dược kết hợp với CNI và MTX sau khi nhận được 8 trong số 8 Kháng nguyên bạch cầu người (HLA ) -Ghép HSCT. Trong khi tỷ lệ sống không có aGVHD ở mức độ nặng (độ III-IV) không được cải thiện đáng kể ở những bệnh nhân được dùng Orencia so với những bệnh nhân được dùng giả dược vào Ngày 180 sau khi cấy ghép (HR 0.55; KTC 95 phần trăm 0.26, 1.18), tỷ lệ OS tại Ngày 180 sau khi HSCT là 97 phần trăm (95 phần trăm CI: 89 phần trăm, 99 phần trăm) cho những bệnh nhân nhận abatacept so với 84 phần trăm (95 phần trăm CI: 73 phần trăm, 91 phần trăm) cho những bệnh nhân (HR 0.33; 95 phần trăm CI: 0.12, 0.93 ). Ở ngày thứ 180 sau HSCT, tỷ lệ sống sót không có aGVHD mức độ trung bình-nặng (độ II-IV) đối với những bệnh nhân được dùng abatacept là 50% (KTC 95%: 38%, 61%), so với 32% (KTC 95%. : 21 phần trăm, 43 phần trăm) cho những bệnh nhân được dùng giả dược (HR 0.54; 95 phần trăm CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, một phân tích lâm sàng dựa trên dữ liệu từ Trung tâm Nghiên cứu Cấy ghép Tủy và Máu Quốc tế (CIBMTR) ở những bệnh nhân nhận được 7 trong 8 HSCT phù hợp với HLA từ năm 2011 đến 2018, cho thấy nhiều bằng chứng hơn về hiệu quả. Kết quả của 54 bệnh nhân được điều trị bằng abatacept kết hợp với CNI và MTX để ngăn ngừa aGVHD được so sánh với 162 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên từ cơ quan đăng ký CIBMTR chỉ được điều trị bằng CNI và MTX. Những bệnh nhân được abatacept kết hợp với CNI và MTX có tỷ lệ OS là 98 phần trăm (95 phần trăm CI: 78 phần trăm, 100 phần trăm) ở Ngày thứ 180 sau khi HSCT, so với 75 phần trăm (95 phần trăm CI: 67 phần trăm, 82 phần trăm) cho bệnh nhân người chỉ nhận được CNI và MTX.
Thiếu máu, tăng huyết áp, tái kích hoạt CMV / nhiễm CMV, sốt nóng, viêm phổi, chảy máu cam, giảm tế bào CD4, tăng magnesi huyết và chấn thương thận cấp tính là những tác dụng phụ thường gặp nhất (XNUMX%) của abatacept để phòng ngừa aGVHD. Bệnh nhân dùng abatacept nên được điều trị bằng thuốc kháng vi-rút dự phòng nhiễm vi-rút Epstein-Barr trước khi bắt đầu điều trị và trong sáu tháng sau đó, cũng như được theo dõi về sự tái hoạt / nhiễm trùng cytomegalovirus.
Liều abatacept gợi ý được xác định trên tuổi của bệnh nhân và được liệt kê trong tài liệu kê đơn. Thông tin kê đơn của Orencia có sẵn toàn bộ.
Dự án Orbis, một nỗ lực xuất sắc của Trung tâm Ung bướu FDA, đã được sử dụng để thực hiện đánh giá này. Dự án Orbis tạo ra một cơ chế cho các đối tác trên toàn thế giới gửi và xem xét các loại thuốc điều trị ung thư cùng một lúc. FDA đã làm việc về đánh giá này với Bộ Y tế Canada, Swissmedic và Israel. Các cơ quan quản lý khác vẫn đang xem xét các đơn đăng ký.
