Các nhà khoa học tại Trinity College Dublin (TCD) đã phát triển một liệu pháp mới có thể giúp điều trị bệnh sarcoma mô mềm hiếm phổ biến nhất ảnh hưởng đến những người trẻ tuổi. Sarcoma hoạt dịch là một loại ung thư khó điều trị do đột biến gen. Nó thường được tìm thấy ở chân hoặc cánh tay, và cũng có thể xuất hiện ở bất cứ đâu trên cơ thể.
Đối với những bệnh nhân có kích thước khối u từ 5-10 cm, tỷ lệ sống sót sau 9 năm chỉ còn dưới 18/XNUMX. Nhóm TCD đã sử dụng công nghệ sàng lọc gen CRISPR để xác định các mục tiêu điều trị tiềm năng trong sinh học ung thư. Họ đã phát hiện ra một loại protein có tên BRDXNUMX, có thể đảm bảo sự sống sót của các tế bào sarcoma hoạt dịch bằng cách làm việc với protein SSXNUMX-SSX gây ra sự phát triển của bệnh.
Sau đó, các nhà khoa học đã thiết kế một loại thuốc nhắm mục tiêu và phân hủy protein BRD9. Trong các thí nghiệm sử dụng chuột, họ phát hiện ra rằng các loại thuốc do họ sản xuất có thể làm suy giảm protein BRD9 và loại bỏ nó khỏi các tế bào ung thư, điều này có thể ngăn chặn thành công sự phát triển của khối u. Tác giả chính của nghiên cứu, Tiến sĩ Gerard Brien, cho biết “Nó sẽ khiến các tế bào loại bỏ các protein mà chúng phụ thuộc vào, khiến chúng chết”. Nhóm nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng thuốc không ảnh hưởng đến các quá trình tế bào của các tế bào bình thường nên ít gây ra các Tác dụng phụ hơn (nếu có tác dụng phụ). Kế hoạch tiếp theo của các nhà nghiên cứu sẽ là thử nghiệm loại thuốc mới này trong các thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân và các nhà khoa học hy vọng rằng những loại thuốc này sẽ được đưa vào phòng khám trong thời gian tới. Nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí quốc tế “eLIFE”.
