Noyabr 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte korporatsiyasi) o'zgartirilgan fibroblast o'sish omili retseptorlari 1 (FGFR1) bo'lgan relapsli yoki refrakter miyeloid/limfoid neoplazmalari (MLNs) bo'lgan odamlarda foydalanish uchun Oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi tomonidan litsenziyalangan.
FIGHT-203 (NCT03011372), ko'p markazli ochiq yorliqli, bir qo'lli sinov FGFR28 qayta tashkil etilishi bilan relapslangan yoki refrakter MLNs bo'lgan 1 bemor bilan samaradorlikni baholadi. Muvofiqlik mezonlariga javob beradigan bemorlar allogenik gematopoetik ildiz hujayralarini transplantatsiyasi (allo-HSCT) yoki kasallikni o'zgartiruvchi davolash (masalan, kimyoterapiya) dan so'ng yoki noloyiq edilar yoki qayt qilishdi. Pemigatinib kasallik rivojlanmaguncha, toksiklik chidab bo'lmas holga kelgunga qadar yoki bemorlar allo-HSCT olishlari mumkin bo'lgunga qadar berildi.
Tanlangan demografik va asosiy xususiyatlar quyidagilarni o'z ichiga oladi: 64% ayollar; 68% oq; 3.6% qora tanli yoki afro-amerikalik; 11% osiyoliklar; 3.6% amerikalik hindlar/Alyaska tub aholisi; va 88% ECOG ishlash holati 0 yoki 1. O'rtacha yosh 65 yosh (diapazon, 39 dan 78 gacha); 3.6% qora tanli yoki afro-amerikalik; 68% oq; va 68% oq.
Morfologik kasallikning turiga xos bo'lgan javob mezonlariga javob beradigan to'liq javob (CR) stavkalari asosida samaradorlik aniqlandi. Ekstramedullar kasalligi (EMD) va ilikdagi surunkali fazasi bo'lgan 14 bemordan 18 tasi (78%; 95% CI: 52, 94) to'liq remissiyaga (CR) erishdi. CR uchun o'rtacha kunlar soni 104. (diapazon, 44 dan 435 gacha). O'rtacha vaqtga (1+ dan 988+ kungacha) erishilmadi. EMD bilan yoki bo'lmagan ilikda portlash bosqichi bo'lgan to'rtta bemordan ikkitasi (davomiyligi: 1+ va 94 kun) remissiyada edi. Faqatgina EMD bilan og'rigan uchta bemordan biri CRni boshdan kechirdi (64+ kun davom etgan). Barcha 28 bemor uchun to'liq sitogenetik javob darajasi, shu jumladan 3 tasi morfologik kasalliksiz - 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Giperfosfatemiya, tirnoqlarning toksikligi, alopesiya, stomatit, diareya, quruq ko'z, charchoq, toshma, anemiya, ich qotishi, quruq og'iz, burundan burun burungi qichishish, seroz setchatka, ekstremita og'rig'i, ishtahaning pasayishi, quruq teri, dispepsiya, bel og'rig'i, ko'rishning xiralashishi, periferik shish va bosh aylanishi bemorlarda eng ko'p uchraydigan (20%) salbiy reaktsiyalar edi.
Fosfatning kamayishi, limfotsitlarning kamayishi, leykotsitlarning kamayishi, trombotsitlarning kamayishi, alanin aminotransferaza darajasining oshishi va neytrofillarning kamayishi 3 yoki 4-darajali laboratoriya anomaliyalarining eng keng tarqalgani (10%) edi.
Kasallik kuchayguncha yoki chidab bo'lmas toksiklik paydo bo'lguncha kuniga bir marta 13.5 mg pemigatinibni qabul qilish tavsiya etiladi.
View full prescribing information for Pemazyre.
