Oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi 27-yil 2023-noyabrda nirogacestatni (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) tizimli davolanishga muhtoj rivojlanayotgan desmoid o'smalari bo'lgan kattalar uchun ruxsat berdi. Bu desmoid o'smalari uchun dastlabki vakolatli terapiya.
DeFi (NCT03785964) deb nomlangan tadqiqot uning qanchalik yaxshi ishlashini ko'rib chiqdi. Bu xalqaro, ko'p markazli, randomizatsiyalangan (1:1), ikki tomonlama ko'r, platsebo-nazorat ostidagi eksperiment bo'lib, desmoid o'smalari og'irlashib borayotgan va jarrohlik yo'li bilan davolash mumkin bo'lmagan 142 bemor bilan o'tkazildi. Bemorlar skriningdan keyin 12 oy ichida desmoid o'simta rivojlangan bo'lsa, malakali edi. Ishtirokchilar tasodifiy ravishda kasallikning kuchayishi yoki chidab bo'lmas toksiklik paydo bo'lguncha kuniga ikki marta 150 mg nirogasestat yoki platsebo qabul qilish uchun tayinlangan.
RECIST v1.1 tomonidan ko'r-ko'rona mustaqil markaziy ko'rib chiqish yoki tadqiqotchi tomonidan baholangan va mustaqil ravishda ko'rib chiqilgan klinik progressiya tomonidan hisoblangan progressiyasiz omon qolish (PFS) davolash qanchalik yaxshi ishlaganligini o'lchashning asosiy usuli edi. O'rtacha progressiv omon qolish (PFS) nirogasestat guruhida aniqlanmagan (95% CI: aniqlanmagan) va platsebo guruhida 15.1 oy (95% CI: 8.4, aniqlanmagan). Xavf nisbati (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55), p-qiymati 0.001 dan kam bo'lgan. Faqat radiografik progressiyadan foydalangan holda progressiv omon qolish (PFS) bo'yicha dastlabki tekshiruv 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) xavf nisbatini aniqladi.
Ob'ektiv reaktsiya tezligi (ORR) samaradorlikning qo'shimcha o'lchovi edi. Ob'ektiv javob darajasi (ORR) nirogasestat guruhidagi ishtirokchilar uchun 41% (95% CI: 29.8, 53.8) va platsebo guruhidagilar uchun 8% (95% CI: 3.1, 17.3) (p-qiymati =<0.001) ni tashkil etdi. ). Nirogacestat guruhini qo'llab-quvvatlagan tadqiqot boshidanoq bemor tomonidan qayd etilgan eng yomon og'riqning yaxshilanishi samaradorlik natijalarini yanada tasdiqladi.
Keng tarqalgan nojo'ya ta'sirlar orasida diareya, tuxumdonlarning toksikligi, toshma, ko'ngil aynish, charchoq, stomatit, bosh og'rig'i, oshqozon noqulayligi, yo'tal, alopesiya, yuqori nafas yo'llarining infektsiyasi va nafas qisilishi mavjud.
Tavsiya etilgan nirogasestat dozasi kasallik kuchayguncha yoki qabul qilinishi mumkin bo'lmagan toksiklik paydo bo'lguncha kuniga ikki marta og'iz orqali qabul qilingan 150 mg ni tashkil qiladi. Har bir 150 mg doza uchta 50 mg tabletkadan iborat.
rak
Lutetium Lu 177 dotatat USFDA tomonidan GEP-NETS bilan kasallangan 12 va undan katta yoshdagi bolalar uchun tasdiqlangan.
Lutetium Lu 177 dotatat, innovatsion davolash vositasi, yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) pediatrik bemorlar uchun ruxsat oldi, bu bolalar onkologiyasida muhim bosqichni belgilab berdi. Ushbu tasdiq saratonning kamdan-kam uchraydigan, ammo an'anaviy davolash usullariga chidamliligini isbotlovchi neyroendokrin o'smalari (NETs) bilan kurashayotgan bolalar uchun umid nuridir.
Alysha Mendossa
, 11 2024 mumkin
