FDA tasdiqladi eflornitin (IWILFIN, USWM, MChJ) 13-yil 2023-dekabrda anti-GD2 immunoterapiya kabi oldingi multiagentli, multimodal terapiyaga qisman javob bergan yuqori xavfli neyroblastoma (HRNB) bilan kasallangan kattalar va bolalarda relaps xavfini kamaytirish uchun.
Bu HRNB bilan kasallangan balog'atga etmagan bemorlarda qaytalanish ehtimolini kamaytirish uchun mo'ljallangan davolashning FDA tomonidan dastlabki ma'qullanishini anglatadi.
Samaradorlik 3b tadqiqoti (eksperimental guruh) natijalarini ANBL0032 tadqiqoti (klinik sinovdan olingan tashqi nazorat guruhi) bilan solishtirgan sinovda baholandi. 3b tadqiqoti (NCT02395666) ochiq yorliqli va tasodifiy bo'lmagan, ikkita kogortadan iborat bo'lgan ko'p markazli sinov edi. 105 yuqori xavfli bemorlar neyroblastoma bir guruhdan (1-qavat) eflornitin og'iz orqali, kuniga ikki marta tana sirtining maydoni (BSA) tomonidan belgilanadigan dozada kasallikning kuchayishi, qabul qilinishi mumkin bo'lmagan toksiklik yoki maksimal 2 yil davomida berildi. Natijalarni nashr etilgan adabiyotlarda e'lon qilingan ANBL3 tadqiqotidan olingan voqealardan xoli omon qolish (EFS) ko'rsatkichi bilan solishtirish uchun 0032b tadqiqoti oldindan rejalashtirilgan edi.
ANBL0032 tadqiqoti ko'p markazli, ochiq yorliqli, randomizatsiyalangan sinov bo'lib, unda dinutuksimab, granulotsit-makrofag koloniyasini ogohlantiruvchi omil, interleykin-2 va sis-retinoik kislota yuqori xavfli neyroblastoma bilan og'rigan pediatrik bemorlarda faqat cis-retinoik kislota bilan taqqoslangan. Tashqi nazorat qo'li eksperimental qo'ldagi 1,241 bemorning ma'lumotlariga asoslangan.
Tadqiqot 3b va ANBL0032 o'rtasidagi taqqoslash mezonlariga javob beradigan va ma'lum klinik kovariatsiyalar uchun to'liq ma'lumotlarga ega bo'lgan bemorlar moyillik ballari asosida 3: 1 nisbatda juftlashtirildi. Birlamchi tahlilga IWILFIN bilan davolangan 90 nafar bemor va ANBL270 tadqiqotidan 0032 nafar nazorat bemori kiritilgan.
Birlamchi samaradorlik o'lchovi kasallikning rivojlanishi, takrorlanishi, ikkilamchi malignitesi yoki har qanday sababdan o'limni o'z ichiga olgan hodisalarsiz omon qolish (EFS) edi. Yana bir samaradorlik ko'rsatkichi har qanday sababdan o'lim sifatida aniqlangan umumiy omon qolish (OS) edi. Birlamchi tahlilda EFS xavf darajasi (HR) 0.48 ni tashkil etdi, 95% ishonch oralig'i (CI) 0.27 dan 0.85 gacha. OS HR 0.32 ni tashkil etdi, 95% CI 0.15 dan 0.70 gacha. Tashqaridan boshqariladigan tadqiqot dizayni bilan birga keladigan davolash ta'sirini baholashda noaniqlik tufayli, qo'shimcha tahlillar subpopulyatsiyalar bo'yicha yoki turli statistik usullardan foydalangan holda amalga oshirildi. EFS HR 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) va 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27), OS HR esa 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) dan 0.45 (95) gacha o'zgargan. 0.21, 0.98).
3b tadqiqotida laboratoriya anomaliyalarini ham o'z ichiga olgan eng ko'p uchraydigan nojo'ya ta'sirlar (≥5%) burun tiqilishi, diareya, yo'tal, sinusit, pnevmoniya, yuqori nafas yo'llarining infektsiyasi, kon'yunktivit, qusish, isitma, allergik rinit, pastki neytrofillar, yuqori ALT va AST, eshitish halok, teri infektsiyasi va siydik yo'llari infektsiyasi.
rak
Lutetium Lu 177 dotatat USFDA tomonidan GEP-NETS bilan kasallangan 12 va undan katta yoshdagi bolalar uchun tasdiqlangan.
Lutetium Lu 177 dotatat, innovatsion davolash vositasi, yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) pediatrik bemorlar uchun ruxsat oldi, bu bolalar onkologiyasida muhim bosqichni belgilab berdi. Ushbu tasdiq saratonning kamdan-kam uchraydigan, ammo an'anaviy davolash usullariga chidamliligini isbotlovchi neyroendokrin o'smalari (NETs) bilan kurashayotgan bolalar uchun umid nuridir.
Alysha Mendossa
, 11 2024 mumkin
