2023-fevral: IASO Biotherapeutics kompaniyasining relapsli yoki refrakter multipl miyelom (RRMM) uchun tadqiqot CAR T-hujayrali terapiyasi, CT103A, firma ma'lumotlariga ko'ra, AQSh Oziq-ovqat va farmatsevtika idorasidan (FDA) tezkor va regenerativ tibbiyotning ilg'or terapiya belgilarini oldi.
Ushbu belgilar davolashning o'tgan yilgi etim dori belgisiga tartibga soluvchi organ tomonidan qo'shiladi.
Moliyaviy va me'yoriy yordamni taklif qiluvchi ushbu belgilar jiddiy, hayotga xavf soladigan yoki hozirda etarli darajada davolash usullari mavjud bo'lmagan noodatiy kasalliklarni davolash potentsialiga ega bo'lgan dori vositalarini ishlab chiqishni tezlashtirish uchun mo'ljallangan.
"O'zining ... innovatsion mahsulot quvurlari [va] integratsiyalashgan ishlab chiqarish va klinik imkoniyatlaridan foydalangan holda, IASO Xitoyda va butun dunyoda bemorlarga qondirilmagan tibbiy ehtiyojlarni qondiradigan transformativ, davolanadigan va arzon davolash usullarini taqdim etishni maqsad qilgan", deyiladi kompaniya o'z e'lonida. .
AQShda CT103A sinovi may oyida kutilmoqda
Tezkor kuzatuv holati sizga tezkor tekshiruvdan o'tish va tezroq tasdiqlash va ustuvor ko'rib chiqish huquqiga ega ekanligingizni ko'rish imkonini beradi. Ko'rib chiqish kompaniya tartibga soluvchi talabnomaning barcha qismlari tayyor bo'lguncha, agentlik arizani ko'rib chiqishini kutish o'rniga, ularni tayyor bo'lgan holda yuborishi mumkinligini anglatadi.
Tezlashtirilgan ma'qullash, shuningdek, "shartli tasdiqlash" deb ham ataladi, agar dastlabki dalillar davolanishning foydasi xavflardan ustun ekanligini ko'rsatsa, darhol mavjudligi hali qondirilmagan tibbiy ehtiyojni qondiradigan davolanishlarga beriladi.
RMAT belgisi bilan siz FDA bilan erta, tez-tez va yaqinroq gaplashishingiz mumkin. Tezlashtirilgan ma'qullangan taqdirda, terapiyaning afzalliklarini tasdiqlash va to'liq tasdiqlash uchun zarur bo'lgan klinik dalillar an'anaviy tasdiqlovchi klinik sinovdan tashqari boshqa manbalardan olinishi mumkin, bu odatda vaqt va pulni tejaydi.
Hozirgacha CT103A faqat Xitoyda miyeloma bilan og'rigan bemorlarda sinab ko'rilgan, bu erda u yutuq terapiyasi deb hisoblangan va hozir tezda ko'rib chiqilmoqda. U erda IASO va Innovent Biologics CT103A ni yaratish uchun birgalikda ishlamoqda.
Dekabr oyida FDA IASO ning yangi tadqiqot dori uchun arizasini ma'qulladi. Bu CT103A dan foydalanish mumkinligini anglatardi klinik tadqiqotlar AQShda
Faza 1b klinik sinovi (NCT05698303) davolash qanchalik xavfsiz va samarali ekanligini aniqlash uchun RRMM bo'lgan 12 tagacha kattalarda sinovdan o'tkazadi. Tadqiqot Texasning Xyuston shahridagi Texas universiteti qoshidagi MD Anderson saraton markazida amalga oshiriladi. May oyida boshlanishi kutilmoqda.
Ximerik antigen retseptorlari (CAR) T-hujayra terapiyasi saratonga qarshi kurasha oladigan immunitet hujayralarining bir turi bo'lgan T-hujayralari saraton hujayralarini topish va ularga hujum qilishni osonlashtiradi.
Bemorning T-hujayralarini yig'ish va ularni laboratoriyada saraton hujayralarida o'ziga xos oqsillarni taniydigan retseptor yoki CAR yaratish uchun o'zgartirish - bu usulning asosiy g'oyasi. Ushbu ishlab chiqilgan hujayralar tanaga qaytarilgach, ular saraton hujayralarini topib, tananing sog'lom hujayralariga zarar bermasdan o'ldirishlari kerak.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T-hujayrali terapiya that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Xitoyda 1-bosqichning dastlabki uchuvchi sinovida (ChiCTR1800018137) RRMM bilan kasallangan 18 kishiga davolanish berildi. Taxminan bir yil o'tgach, ularning barchasi davolanishga javob berdi. Deyarli to'rtdan uch qismi (72,2%) to'liq yoki yaxshiroq javob berdi, bu ularning o'smalari yo'qolganligini anglatadi.
Bugungi kunga qadar IOSA ning CAR T-hujayrali terapiyasi faqat Xitoyda sinovdan o'tkazildi
Shundan so'ng, Xitoyda CT1A ning xavfsizligi va samaradorligini RRMM bilan kasallangan 2 tagacha kattalarda sinab ko'rish uchun FUMANBA-1 (NCT05066646) deb nomlangan 103/132-bosqich sinovi boshlandi.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21-yil 2022-yanvar holatiga ko‘ra, CT103A 79 kishini davolashda qo‘llanilgan va kuzatuv uchun o‘rtacha vaqt deyarli 10 oyni tashkil etgan.
Bu bemorlar allaqachon o'rtacha beshta davolash liniyasidan o'tgan, ulardan ba'zilari immunomodulyatorlar, proteazoma ingibitorlari va CD38 inhibitörleri edi. Ulardan 15.2 tasi (XNUMX%) allaqachon insoniy bo'lmagan BCMA maqsadli CAR-T hujayra terapiyasi bilan davolangan.
O'rtacha 16 kunlik davolanishdan so'ng, natijalar bemorlarning ko'pchiligi (94.9%) kamida qisman javobga ega ekanligini ko'rsatdi. Bunga to'liq yoki yaxshiroq javob bergan bemorlarning 68.4% va qisman yoki yaxshi javob bergan bemorlarning 89.9% kiradi.
Suyak iligidan tashqarida o'sadigan saraton turi bo'lgan ekstramedullar miyeloma bilan og'rigan o'n kishining barchasi davolanishdan yaxshilanishdi. Bu odamlarning barchasi davolanishdan keyin yaxshilandi va ularning 90 foizi yaxshilandi yoki butunlay yaxshilandi.
The response rate for the 12 people who had CAR T-hujayra terapiyasi before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 bemordan iborat butun guruhdan 92.4% minimal qoldiq kasallik yoki ba'zida davolanishdan keyin qolishi va kasallikning qaytalanishiga olib keladigan kam sonli saraton hujayralari uchun salbiy bo'lgan.
CT103A ning xavfsizlik profili yaxshi va ishlov berish oson edi.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T-hujayrali terapiya. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Asab tizimiga ta'sir qiluvchi jiddiy immunitet reaktsiyasi bo'lgan immun effektor hujayralar bilan bog'liq neyrotoksiklik sindromi ikki kishida kuzatilgan. Ularning alomatlari engil yoki o'rtacha edi va o'tib ketdi.
Umuman olganda, CT103A davolashga qarshi bo'lgan immunitet reaktsiyalarini keltirib chiqarmadi, ammo bemorlarning 16.5% CT103A ga qarshi antikorlar uchun ijobiy sinovdan o'tgan.
1-bosqich FUMANBA-2 sinovida (NCT05181501) 20 tagacha yangi tashxis qoʻyilgan, yuqori xavfli koʻp miyelomli bemorlar CT103A ularga yordam bera oladimi yoki yoʻqligini aniqlash uchun sinovdan oʻtkazilmoqda.
