نیروگاسسٹیٹ کو یو ایس ایف ڈی اے نے ڈیسموڈ ٹیومر کے لیے منظور کیا ہے۔

فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے 27 نومبر 2023 کو نیروگیسسٹیٹ (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) کو اجازت دی، ایسے بالغ مریضوں کے لیے جن کو ڈیسموڈ ٹیومر کی ترقی کی ضرورت ہے جن کو نظامی علاج کی ضرورت ہے۔ یہ desmoid ٹیومر کے لئے ابتدائی مجاز تھراپی ہے.

DeFi (NCT03785964) نامی ایک مطالعہ نے دیکھا کہ اس نے کتنا اچھا کام کیا۔ یہ ایک بین الاقوامی، ملٹی سینٹر، بے ترتیب (1:1)، ڈبل بلائنڈ، پلیسبو کے زیر کنٹرول تجربہ تھا جس میں 142 ایسے مریضوں پر مشتمل تھا جن کے ڈیسمائیڈ ٹیومر تھے جو بدتر ہو رہے تھے اور سرجری سے علاج نہیں کیا جا سکتا تھا۔ اگر اسکریننگ کے بعد 12 مہینوں کے اندر ڈیسموڈ ٹیومر بڑھ گیا ہو تو مریض اہل تھے۔ شرکاء کو تصادفی طور پر دن میں دو بار 150 ملی گرام نیروگاسسٹیٹ یا پلیسبو زبانی طور پر لینے کے لیے تفویض کیا گیا تھا جب تک کہ بیماری بڑھنے یا ناقابل برداشت زہریلا نہ ہو۔

پروگریشن فری سروائیول (PFS) کا حساب RECIST v1.1 کے ذریعے ایک اندھے آزاد مرکزی جائزے کے ذریعے کیا گیا یا تفتیش کار کے ذریعے تشخیص شدہ طبی پیشرفت اور آزادانہ طور پر جائزہ لیا گیا یہ اندازہ کرنے کا بنیادی طریقہ تھا کہ علاج نے کتنا اچھا کام کیا۔ میڈین پروگریشن فری سروائیول (PFS) کا تعین نیروگیسٹیٹ گروپ میں نہیں کیا گیا تھا (95% CI: متعین نہیں) اور پلیسبو گروپ میں 15.1 ماہ (95% CI: 8.4، متعین نہیں) تھا۔ خطرے کا تناسب (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) تھا جس کی p-value 0.001 سے کم تھی۔ مکمل طور پر ریڈیوگرافک ترقی کا استعمال کرتے ہوئے پروگریشن فری سروائیول (PFS) کی ابتدائی تحقیقات سے 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) کے خطرے کا تناسب سامنے آیا۔

مقصدی ردعمل کی شرح (ORR) تاثیر کا ایک اضافی پیمانہ تھا۔ آبجیکٹو ریسپانس ریٹ (ORR) 41% (95% CI: 29.8, 53.8) nirogacestat گروپ کے شرکاء کے لیے اور 8% (95% CI: 3.1, 17.3) پلیسبو گروپ میں شامل افراد کے لیے (p-value=<0.001) )۔ مطالعہ کے آغاز سے مریض کی رپورٹ کردہ بدترین درد میں بہتری، جس نے نیروگاسٹیٹ گروپ کی حمایت کی، مزید افادیت کے نتائج کی تصدیق کی۔

مروجہ منفی اثرات میں اسہال، ڈمبگرنتی زہریلا، ددورا، متلی، تھکن، سٹومیٹائٹس، سر درد، پیٹ میں تکلیف، کھانسی، ایلوپیشیا، اوپری سانس کی نالی کا انفیکشن، اور ڈسپنیا شامل ہیں۔

تجویز کردہ nirogacestat خوراک 150 mg ہے زبانی طور پر دن میں دو بار، کھانے کے ساتھ یا اس کے بغیر، جب تک کہ بیماری بڑھ نہ جائے یا ناقابل قبول زہریلا نہ ہو۔ 150 ملی گرام کی ہر خوراک تین 50 ملی گرام کی گولیوں پر مشتمل ہے۔

OGSIVEO کے لیے تجویز کردہ مکمل معلومات دیکھیں.