2023 نومبر: دائمی مرحلے (CP) Ph+ دائمی مائیلوجینس لیوکیمیا (CML) کے ساتھ ایک سال اور اس سے زیادہ عمر کے بچوں کے مریضوں کے لیے، یا تو نئی تشخیص شدہ (ND) یا پچھلی تھراپی کے خلاف مزاحمتی یا عدم برداشت (R/I)، فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے بوسوٹینیب (بوسوٹینیب) کی منظوری دی ہے۔ بوسلف، فائزر)۔ مزید برآں، 50 ملی گرام اور 100 ملی گرام ارتکاز کے ساتھ ایک ناول کیپسول خوراک کی شکل کو ایف ڈی اے نے منظور کیا۔
BCHILD ٹرائل (NCT04258943) نے ND CP Ph+ CML اور R/I CP Ph+ CML والے بچوں کے مریضوں میں بوسوٹینیب کی افادیت کا اندازہ لگایا۔ تجویز کردہ خوراک کا تعین، حفاظت اور رواداری کا تخمینہ لگانا، افادیت کا اندازہ لگانا، اور تشخیص کے اہداف کے ساتھ یہ ٹرائل ملٹی سینٹر، نان رینڈمائزڈ، اور اوپن لیبل تھا۔ بوسوتنیب اس مریض کی آبادی میں دواسازی۔ اس مقدمے میں ND CP Ph+ CML والے 21 مریض شامل تھے جن کا روزانہ ایک بار 300 mg/m2 پر علاج کیا جاتا تھا اور R/I CP Ph+ CML والے 28 مریض روزانہ ایک بار زبانی طور پر 300 mg/m2 سے 400 mg/m2 پر bosutinib کے ساتھ علاج کیے جاتے تھے۔
میجر سائٹوجنیٹک رسپانس (MCyR)، مکمل سائٹوجنیٹک رسپانس (CCyR)، اور میجر مالیکیولر رسپانس (MMR) بنیادی افادیت کے نتائج کے میٹرکس تھے۔ ND CP Ph+ CML والے بچوں کے مریضوں کے لیے بڑے (MCyR) اور مکمل (CCyR) سائٹوجنیٹک ردعمل بالترتیب 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) اور 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) تھے۔ 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) MMR تھا، اور 14.2 ماہ درمیانی فالو اپ مدت تھی (حد: 1.1، 26.3 ماہ)۔
R/I CP Ph+ CML والے بچوں کے مریضوں کے لیے بڑے (MCyR) اور مکمل (CCyR) سائٹوجنیٹک ردعمل بالترتیب 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) اور 78.6% (95% CI: 59, 91.7) تھے۔ 50% (95% CI: 30.6, 69.4) MMR تھا۔ MMR تک پہنچنے والے 14 مریضوں میں سے دو بالترتیب 13.6 اور 24.7 ماہ تک علاج کروانے کے بعد MMR سے محروم ہو گئے۔ 23.2 ماہ کا فالو اپ میڈین تھا (حد: 1، 61.5 ماہ)۔
بچوں کے مریضوں میں، اسہال، پیٹ میں درد، الٹی، متلی، جلدی، سستی، جگر کی خرابی، سر درد، پیریکسیا، بھوک میں کمی، اور قبض سب سے زیادہ رپورٹ ہونے والے ضمنی اثرات تھے (≥20٪)۔ اطفال کے مریضوں میں، کریٹینائن میں اضافہ، الانائن امینوٹرانسفریز یا ایسپارٹیٹ امینوٹرانسفریز میں اضافہ، خون کے سفید خلیات کی تعداد میں کمی، اور پلیٹلیٹ کی تعداد میں کمی لیبارٹری کی سب سے زیادہ عام اسامانیتایں تھیں جو بیس لائن (≥45٪) سے خراب ہوئیں۔
ND CP Ph+ CML والے بچوں کے مریضوں کے لیے، bosutinib کی تجویز کردہ خوراک روزانہ ایک بار کھانے کے ساتھ 300 mg/m2 ہے؛ R/I CP Ph+ CML والے بچوں کے مریضوں کے لیے تجویز کردہ خوراک خوراک کے ساتھ روزانہ ایک بار زبانی طور پر 400 mg/m2 ہے۔ کیپسول کے مواد کو ان افراد کے لیے دہی یا سیب کی چٹنی کے ساتھ ملایا جا سکتا ہے جو انہیں نگل نہیں سکتے۔
