2022 червня: Після двох або більше ліній системної терапії FDA надало прискорене схвалення tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) для дорослих пацієнтів із рецидивом або рефрактерною фолікулярною лімфомою (FL).
The approval was based on the results of the ELARA trial (NCT03568461), a multicenter, single-arm, open-label trial evaluating tisagenlecleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients who were refractory or relapsed within 6 months after completing two or more lines of systemic therapy (including an anti-CD20 antibody and an alkylating agent) or Tisagenlecleucel was given as a single intravenous infusion after lymphodepleting chemotherapy, with a target dosage of 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells.
Загальна частота відповіді (ORR) і тривалість відповіді (DOR), встановлені незалежним комітетом з перевірки, були основними показниками ефективності. ЧОВ становив 86 відсотків (95-відсотковий ДІ: 77, 92) серед 90 пацієнтів у первинному аналізі ефективності, з частотою повної відповідності 68 відсотків (95-відсотковий ДІ: 57, 77). Медіана DOR не була досягнута, 75% респондентів (95% ДІ: 63, 84) все ще відповідали через 9 місяців. ЧОВ становив 86 відсотків (95-відсотковий ДІ: 77, 92) для всіх пацієнтів, які проходили лейкаферез (n = 98), із частотою повного реагування 67 відсотків (95-відсотковий ДІ: 57, 76).
Синдром вивільнення цитокінів, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
