Серпень 2021: Після невдачі щонайменше двох попередніх ліній системної терапії Управління з контролю за продуктами та ліками схвалило белумосудил (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), інгібітор кінази, для дорослих та педіатричних пацієнтів віком від 12 років з хронічною хворобою трансплантат проти господаря (хронічна РТПХ).
Для оцінки ефективності було використано KD025-213 (NCT03640481), рандомізований, відкритий, багатоцентровий експеримент із визначенням дози, в якому 65 пацієнтів з хронічною РТПХ отримували 200 мг белумосудилу, що вводився перорально один раз на день.
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
Найбільш поширеними побічними реакціями (20%) були інфекції, астенія, нудота, діарея, задишка, кашель, едема, крововилив, біль у животі, кістково -м’язовий біль, головний біль, зменшення фосфату, збільшення гамма -глутамілтрансферази, зменшення лімфоцитів та гіпертонія (XNUMX%) аномалії.
Белумосудил слід приймати один раз на день під час їжі в дозі 200 мг.
