Січ 2022: Для дорослих пацієнтів з місцеворозповсюдженими неоперабельними або метастатичними злоякісними периваскулярними епітеліоїдно-клітинними пухлинами Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів має ліцензію сиролімус, зв’язані з білком частинки для ін’єкційної суспензії (зв’язана з альбуміном) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Загальна частота відповідей (ORR) та тривалість відповіді (DOR) були ключовими показниками ефективності, як було визначено шляхом сліпого незалежного центрального огляду з використанням RECIST v.1.1. ORR становив 39 відсотків (95 відсотків ДІ: 22 відсотки, 58 відсотків), при цьому два пацієнти відповіли повністю. Медіана DOR не була досягнута (95-відсотковий ДІ: 6.5 місяців, не піддається оцінці). 67 відсотків респондентів отримали відповідь, яка тривала більше 12 місяців, а 58 відсотків – більше 24 місяців.
Стоматит, втома, висип, інфекція, нудота, набряк, діарея, скелетно-м’язовий дискомфорт, зниження ваги, зниження апетиту, кашель, блювота та дисгевзія були найпоширенішими побічними явищами (30 відсотків). Зниження рівня лімфоцитів, підвищення рівня глюкози, зниження вмісту калію, зниження рівня фосфатів, зниження рівня гемоглобіну та підвищення рівня ліпази були найбільш поширеними лабораторними відхиленнями 3-4 ступеня (6%).
До прогресування захворювання або нестерпної токсичності рекомендована доза становить 100 мг/м2 у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 30 хвилин на 1 та 8 дні кожного 21-денного циклу.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
