Серпень 2023: Пралсетиніб (Gavreto, Genentech, Inc.) отримав регулярне схвалення Управління з контролю за харчовими продуктами та медикаментами для дорослих пацієнтів із метастатичним недрібноклітинним раком легенів (NSCLC), що має результат злиття RET, як було визначено за допомогою тесту, схваленого FDA.
На підставі початкової загальної частоти відповіді (ORR) і тривалості відповіді (DOR) у 114 пацієнтів, які брали участь у дослідженні ARROW (NCT03037385), багатоцентровому, відкритому, багатокогортному дослідженні, пралсетиніб раніше отримав прискорене схвалення для NSCLC. показання 4 вересня 2020 р. На основі інформації від ще 123 пацієнтів і додаткових 25 місяців спостереження, щоб оцінити тривалість відповіді, було здійснено перехід на регулярне схвалення.
Загалом 237 пацієнтів із локально прогресуючим або метастатичним НМРЛ із позитивним злиттям RET продемонстрували ефективність. Пацієнти отримували пралсетиніб, поки хвороба не прогресувала або побічні ефекти не ставали нестерпними.
Сліпий незалежний оглядовий комітет (BIRC) вирішив, що ORR і DOR є ключовими показниками ефективності. ЧОВ становив 78% (95% ДІ: 68, 85) серед 107 пацієнтів, які ніколи не отримували терапію, а медіана ДІ становила 13.4 місяця (95% ДІ: 9.4, 23.1). ЧОВ становив 63% (95% ДІ: 54, 71) серед 130 пацієнтів, які раніше отримували хіміотерапію на основі платини, а медіана ДІ становила 38.8 місяців (95% ДІ: 14.8, не піддається оцінці).
Дискомфорт опорно-рухового апарату, запор, гіпертонія, діарея, втома, набряк, гарячка та кашель були найчастішими побічними ефектами (25%).
Рекомендованою дозою є 400 мг пралсетинібу, що приймається перорально один раз на день. Рекомендується приймати пралсетиніб натщесерце (без їжі принаймні за 2 години до та щонайменше через 1 годину після прийому пралсетинібу).
