Листопад 2022: Пемігатиніб (Pemazyre, Incyte Corporation) був ліцензований Управлінням з харчових продуктів і медикаментів для використання у людей з рецидивуючими або рефрактерними мієлоїдними/лімфоїдними новоутвореннями (MLN), які мають змінений рецептор фактора росту фібробластів 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), багатоцентрове відкрите дослідження з однією групою за участю 28 пацієнтів, які мали рецидив або рефрактерну MLN з перегрупуванням FGFR1, оцінювало ефективність. Пацієнти, які відповідали критеріям придатності, або не підходили, або мали рецидив після алогенної трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин (ало-HSCT) або лікування, що модифікує захворювання (наприклад, хіміотерапія). Пемігатиніб застосовували доти, доки хвороба не прогресувала, токсичність не ставала нестерпною або пацієнти могли отримувати ало-ТГСК.
Вибрані демографічні та базові характеристики включали наступне: 64% жінки; 68% білий; 3.6% чорношкірих або афроамериканців; 11% азіати; 3.6% американських індіанців/корінних жителів Аляски; і 88% показників за ECOG 0 або 1. Середній вік становив 65 років (діапазон від 39 до 78); 3.6% чорношкірих або афроамериканців; 68% білий; і 68% білого.
Ефективність визначали на основі показників повної відповіді (CR), які відповідали критеріям відповіді, специфічним для виду морфологічного захворювання. 14 із 18 пацієнтів із екстрамедулярною хворобою (ЕМЗ) і хронічною фазою кісткового мозку (78%; 95% ДІ: 52, 94) отримали повну ремісію (ПР). Середня кількість днів до CR становила 104 (діапазон від 44 до 435). Середній час (від 1+ до 988+ днів) не був досягнутий. Двоє з чотирьох пацієнтів, які мали бластну фазу в кістковому мозку з або без ЕМД (тривалість: 1+ і 94 дні), перебували в стані ремісії. Один із трьох пацієнтів, які отримували лише ЕМД, пережив CR (тривалістю 64+ днів). Повна цитогенетична відповідь для всіх 28 пацієнтів, включаючи 3 без морфологічного захворювання, становила 79% (22/28; 95% ДІ: 59, 92).
Гіперфосфатемія, токсичність нігтів, алопеція, стоматит, діарея, сухість очей, втома, висип, анемія, запор, сухість у роті, носова кровотеча, серозне відшарування сітківки, біль у кінцівках, зниження апетиту, сухість шкіри, диспепсія, біль у спині, нудота, затуманення зору, периферичний набряк і запаморочення були найчастішими (20%) побічними реакціями, які спостерігалися у пацієнтів.
Зниження фосфатів, зниження кількості лімфоцитів, зниження кількості лейкоцитів, зниження кількості тромбоцитів, підвищення рівня аланінамінотрансферази та зниження нейтрофілів були найпоширенішими відхиленнями лабораторних показників 3 або 4 ступеня (10%).
Рекомендується приймати 13.5 мг пемігатинібу один раз на день, доки хвороба не прогресує або не з’явиться нестерпна токсичність.
View full prescribing information for Pemazyre.
