May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) був схвалений Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів для використання у дорослих і дітей (віком від 12 років) із злоякісними гематологічними новоутвореннями, яким запланована трансплантація пуповинної крові після мієлоабляційного лікування. щоб прискорити відновлення нейтрофілів і знизити ризик інфікування.
In Study P0501 (NCT02730299), an open-label, multicenter, randomised trial of omidubicel-onlv transplantation or unmanipulated cord blood (UCB) unit transplantation after myeloablative conditioning in patients with hematologic malignancies, the effectiveness and safety of the treatments were assessed. A total of 125 individuals were randomly assigned, with 62 receiving omidubicel-onlv and 63 receiving UCB. 52 patients had omidubicel-onlv transplantation, with a median dose of 9.0 X 106 cells/kg (range 2.1 – 47.6 X 106 cells/kg) of CD34+ cells. In the UCB arm, 56 patients had one or two cord units (66% received two cord units) implanted. The median CD34+ cell dose in the 42 patients who had post-thaw cell doses recorded was 0.2 X 106 cells/kg (range 0.0 – 0.8 X 106 cells/kg). There were other conditioning protocols utilised, such as those based on chemotherapy or Total Body Irradiation.
Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.
Матеріали для призначення включають попередження в рамці щодо смертельних або небезпечних для життя інфузійних реакцій, реакції «трансплантат проти хазяїна» (GvHD), синдрому приживлення та неспроможності трансплантата, подібної до тих, що застосовуються у дозволених UCB препаратах. Omidubicel-onlv вводили 117 особам для будь-якого захворювання; з них у 47% спостерігалися інфузійні реакції, у 58% – гостра РТПХ, у 35% – хронічна РТПХ, а у 3% – невдача трансплантата.
Найчастішими побічними реакціями 3-5 ступеня у пацієнтів із злоякісними гематологічними новоутвореннями у дослідженні P0501 були біль (33%), запалення слизової оболонки (31%), гіпертензія (25%) та шлунково-кишкова токсичність (19%).
Рекомендована доза omidubicel-onlv — це дві послідовні інфузії, які складаються з наступного:
- Культивована фракція: мінімум 8.0 × 108 загальна кількість життєздатних клітин з мінімумом 8.7 відсотка CD34+ клітин і мінімумом 9.2 × 107 загальної кількості клітин CD34+, а потім
- Некультивована фракція: мінімум 4.0 × 108 загальна кількість життєздатних клітин з мінімумом 2.4 × 107 CD3+ клітини.
Повна інформація про призначення Омісірге буде доступна тут.
