вересень 2022 року: Ібрутиніб (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) був схвалений Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів для використання у педіатричних пацієнтів із хронічною реакцією «трансплантат проти хазяїна» (cGVHD), які молодше 1 року та не дали результатів однієї або кількох ліній системної терапії. Розчин для перорального застосування, таблетки та капсули є прикладами композицій.
Ефективність ібрутинібу оцінювали в iMAGINE (NCT03790332), відкритому багатоцентровому дослідженні з однією групою за участю дітей і молодих людей із помірним або тяжким КРПХ. Учасники були віком від 1 до 22 років. 47 пацієнтів потребували додаткового лікування після того, як одна або кілька ліній системного лікування виявилося неефективним, і їх залучили до випробування. Якщо ураження сечостатевої системи одного органу було єдиною ознакою cGVHD, пацієнтів виключали.
Середній вік пацієнтів становив 13 років (діапазон від 1 до 19). Нижче наведено деякі з 47 демографічних даних пацієнтів: 70% населення - чоловіки, 36% - білі, 9% - чорні або афроамериканці, а 55% - незареєстровані.
Загальна частота відповіді (ORR) до 25-го тижня слугувала основним показником результативності. Відповідно до критеріїв відповіді проекту консенсусної розробки NIH 2014 року ORR включає повні або часткові відповіді. До 25 тижня ЧОВ досяг 60% (95% ДІ: 44, 74). Середній час, необхідний для отримання відповіді, становив 5.3 місяця (95% ДІ: 2.8, 8.8). Середня тривалість cGVHD становила 14.8 місяців (95% ДІ: 4.6, не піддається оцінці) від першої відповіді до смерті або нового системного лікування.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
Рекомендована доза препарату IMBRUVICA становить 420 мг перорально один раз на день для пацієнтів віком від 12 років і старше з cGVHD та 240 мг/м2 перорально один раз на день (до дози 420 мг) для пацієнтів віком від 1 до 12 років із cGVHD. , до прогресування cGVHD, рецидиву основної злоякісної пухлини або неприйнятної токсичності.
Перегляньте повну інформацію про призначення Imbruvica.
