Лютий 2023: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
Ці позначення додають до позначення препарату-сироти попереднього року від регуляторного органу.
Ці позначення, які пропонують фінансову та регулятивну підтримку, призначені для прискорення розробки ліків, які потенційно можуть лікувати серйозні, небезпечні для життя або незвичайні захворювання, для яких наразі недостатньо методів лікування.
«Використовуючи свою … інноваційну лінійку продуктів [і] інтегровані виробничі та клінічні можливості, IASO прагне надавати трансформаційні, виліковні та доступні терапії, які задовольняють незадоволені медичні потреби пацієнтів у Китаї, а також у всьому світі», — йдеться в повідомленні компанії. .
Випробування CT103A в США очікується в травні
Статус швидкого відстеження дає вам змогу проходити постійний перегляд і перевіряти, чи маєте ви право на швидше затвердження та пріоритетний розгляд. Постійна перевірка означає, що компанія може надіслати частини нормативної заявки, коли вони готові, замість того, щоб чекати, поки всі частини будуть готові, перш ніж агентство зможе переглянути заявку.
Прискорене схвалення, яке також називається «умовним схваленням», надається для лікування, безпосередня доступність якого задовольнить медичну потребу, яка ще не задоволена, за умови, що перші дані показують, що переваги лікування переважають ризики.
З позначенням RMAT ви можете спілкуватися з FDA на ранній стадії, часто та близько. У разі прискореного схвалення клінічні докази, необхідні для підтвердження переваг терапії та отримання повного схвалення, можуть надходити з джерел, відмінних від традиційних підтверджуючих клінічних випробувань, що зазвичай економить час і гроші.
Поки що CT103A випробували лише на хворих на мієлому в Китаї, де його вважали проривною терапією, і зараз його швидко переглядають. Там IASO та Innovent Biologics працюють разом над створенням CT103A.
У грудні FDA схвалила заявку IASO на досліджуваний новий препарат. Це означало, що CT103A можна було використовувати в клінічні випробування в США
Фаза 1b клінічного випробування (NCT05698303) перевірить лікування на 12 дорослих з RRMM, щоб перевірити, наскільки воно безпечне та ефективне. Дослідження буде проведено в онкологічному центрі MD Anderson при Техаському університеті в Х'юстоні, штат Техас. Очікується, що він розпочнеться у травні.
Терапія Т-клітинами химерного антигенного рецептора (CAR) полегшує Т-клітинам, які є типом імунних клітин, які можуть боротися з раком, знаходити та атакувати ракові клітини.
Збір Т-клітин пацієнта та зміна їх у лабораторії для створення рецептора, або CAR, який розпізнає специфічні білки на ракових клітинах, є основною ідеєю цього методу. Коли ці сконструйовані клітини повертаються в організм, вони повинні знаходити та вбивати ракові клітини, не завдаючи шкоди здоровим клітинам організму.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR Т-клітинна терапія that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
У ранньому пілотному дослідженні Фази 1 (ChiCTR1800018137) у Китаї 18 людей із RRMM отримували лікування. Приблизно через рік у всіх була відповідь на лікування. Майже три чверті (72,2%) мали повну відповідь або краще, що означає, що їхня пухлина зникла.
До теперішнього часу Т-клітинна терапія CAR від IOSA тестувалася лише в Китаї
Після цього в Китаї було розпочато дослідження фази 1/2 під назвою FUMANBA-1 (NCT05066646) для перевірки безпеки та ефективності CT103A у 132 дорослих із RRMM.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
Станом на 21 січня 2022 року CT103A використовували для лікування 79 осіб, а середній час спостереження становив майже 10 місяців.
Ці пацієнти вже пройшли в середньому п’ять ліній лікування, деякі з яких були імуномодулюючими препаратами, інгібіторами протеасом та інгібіторами CD38. Дванадцять (15.2%) із них уже отримували терапію CAR-T-клітинами, націленою не на BCMA людини.
Після медіани 16 днів лікування результати показали, що більшість пацієнтів (94.9%) мали принаймні часткову відповідь. Це включало 68.4% пацієнтів, які мали повну або кращу відповідь, і 89.9% пацієнтів, які мали дуже хорошу часткову відповідь або кращу.
Десятьом людям із екстрамедулярною мієломою, типом раку, який росте за межами кісткового мозку, стало краще від лікування. Усім цим людям стало краще після лікування, і 90% з них покращилися або повністю покращилися.
The response rate for the 12 people who had CAR-Т-клітинна терапія before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
З усієї групи з 79 пацієнтів 92.4% також мали негативний результат щодо мінімального залишкового захворювання або невеликої кількості ракових клітин, які іноді можуть залишатися після лікування та викликати рецидив захворювання.
Профіль безпеки CT103A був хорошим і простим у використанні.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR Т-клітинна терапія. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Синдром нейротоксичності, асоційований з імунними ефекторними клітинами, серйозна імунна відповідь, яка впливає на нервову систему, спостерігався у двох людей. Їхні симптоми були легкими або помірними і зникли.
Загалом CT103A не викликав імунної відповіді, яка була б проти лікування, хоча 16.5% пацієнтів дали позитивний результат на антитіла проти CT103A.
У фазі 1 випробування FUMANBA-2 (NCT05181501) до 20 нещодавно діагностованих пацієнтів із множинною мієломою високого ризику проходять тестування, щоб перевірити, чи може їм допомогти CT103A.
