İngiliz biyoteknoloji şirketi MiNA Terapötikleri ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver kanser and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Biyoteknolojik küçük aktif RNA (saRNA) alan hastalardan ikisi sorafenib aldıktan sonra tam yanıt verirken, diğeri lenvatinib tedavisinden sonra kısmi yanıt gösterdi. Bu, insanlarda saRNA terapisinin ilk denemesidir. Araştırma henüz başlangıç aşamasında olduğundan biyoteknoloji şirketleri artık daha alakalı kanıtlar toplamayı umuyor.
Gelecekte aynı ilaç testini sirozlu hastalarda da yapmayı ümit eden şirket, karaciğer hastalıklarına yönelik başka projeler de yürütmek üzere Boehringer Ingelheim ile iş birliği yapıyor. Uzun bir gelişim döneminden sonra giderek daha fazla RNA tedavisi pazara girmiştir. Gen ifadesini aktive eden MiNA tedavilerinin aksine çoğu, gen ifadesini azaltmak için RNA girişimi (RNAi) teknolojisini kullanır. Yakın zamanda Avrupa Komisyonu, Alnylam'ın polinöropati tedavisi için geliştirdiği ilk RNAi ilacı olan Onpattro'yu onayladı.
