Kasım 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation), değiştirilmiş bir fibroblast büyüme faktörü reseptörü 1'e (FGFR1) sahip, nüksetmiş veya dirençli miyeloid/lenfoid neoplazmaları (MLN'ler) olan kişilerde kullanılmak üzere Gıda ve İlaç İdaresi tarafından lisanslanmıştır.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Seçilen demografik bilgiler ve temel özellikler aşağıdakileri içermektedir: %64 kadın; %68 beyaz; %3.6 siyah veya Afro-Amerikan; %11 Asyalı; %3.6 Amerikan Kızılderili/Alaska Yerlisi; ve %88 ECOG performans durumu 0 veya 1'dir. Ortanca yaş 65'tir (aralık, 39 ila 78); %3.6 siyah veya Afro-Amerikan; %68 beyaz; ve %68 beyaz.
Morfolojik hastalık türüne özgü yanıt kriterlerini karşılayan tam yanıt (CR) oranlarına dayanarak etkinlik belirlendi. Kemik iliğinde kronik fazı olan ekstramedüller hastalığı (EMD) olan 14 hastadan 18'ü (%78; %95 GA: 52, 94) tam remisyon (CR) elde etti. CR'ye kadar geçen ortalama gün sayısı 104'tü (aralık, 44 ila 435). Medyan süreye (1+ ila 988+ gün) ulaşılmadı. EMD'li veya EMD'siz (süre: 1+ ve 94 gün) kemik iliğinde blast fazı olan dört hastadan ikisi remisyondaydı. Tek başına EMD'si olan üç hastadan biri CR yaşadı (64+ gün sürdü). Morfolojik hastalığı olmayan 28 hasta dahil olmak üzere 3 hastanın tümü için tam sitogenetik yanıt oranı %79'du (22/28; %95 GA: 59, 92).
Hiperfosfatemi, tırnak toksisitesi, saç dökülmesi, stomatit, ishal, göz kuruluğu, yorgunluk, döküntü, anemi, kabızlık, ağız kuruluğu, burun kanaması, seröz retina dekolmanı, ekstremite ağrısı, iştah azalması, cilt kuruluğu, hazımsızlık, sırt ağrısı, mide bulantısı, bulanık görme, periferik ödem ve baş dönmesi hastaların yaşadığı en sık (%20) yan etkilerdi.
Azalan fosfat, azalan lenfositler, azalan lökositler, azalan trombositler, yüksek alanin aminotransferaz ve azalan nötrofiller, en yaygın Derece 3 veya 4 laboratuvar anormallikleriydi (%10).
Hastalık ilerleyene veya tolere edilemez bir toksisite oluşana kadar günde bir kez 13.5 mg pemigatinib alınması tavsiye edilir.
View full prescribing information for Pemazyre.
