Gıda ve İlaç İdaresi, sistemik tedaviye ihtiyaç duyan ilerleyen desmoid tümörleri olan yetişkin hastalar için 27 Kasım 2023'te nirogacestat'a (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) izin verdi. Bu, desmoid tümörler için ilk yetkili tedavidir.
DeFi (NCT03785964) adlı bir çalışma, bunun ne kadar iyi çalıştığına baktı. Bu, kötüleşen ve ameliyatla tedavi edilemeyen desmoid tümörleri olan 1 hastayla uluslararası, çok merkezli, randomize (1:142), çift kör, plasebo kontrollü bir deneydi. Desmoid tümörün taramadan sonraki 12 ay içinde ilerlemiş olması durumunda hastalar nitelikli hale getirildi. Katılımcılar, hastalık ilerleyene veya dayanılmaz toksisiteye kadar günde iki kez ağızdan 150 mg nirogacestat veya plasebo almak üzere rastgele atandılar.
Kör, bağımsız bir merkezi incelemeyle RECIST v1.1 tarafından hesaplanan ilerlemesiz sağkalım (PFS) veya araştırmacı tarafından değerlendirilen ve bağımsız olarak gözden geçirilen klinik ilerleme, tedavinin ne kadar iyi çalıştığını ölçmenin ana yoluydu. Medyan ilerlemesiz sağkalım (PFS) nirogasestat grubunda belirlenmedi (%95 GA: belirlenmedi) ve plasebo grubunda 15.1 ay (%95 GA: 8.4, belirlenmedi) idi. Tehlike oranı (HR) 0.29 (%95 GA: 0.15, 0.55) ve p değeri 0.001'den düşüktü. Yalnızca radyografik ilerleme kullanılarak yapılan ilerlemesiz sağkalıma (PFS) ilişkin ilk araştırma, 0.31 (%95 GA: 0.16, 0.62) tehlike oranı ortaya çıkardı.
Objektif reaksiyon hızı (ORR), etkililiğin ekstra bir ölçüsüydü. Objektif Yanıt Oranı (ORR), nirogacestat grubundaki katılımcılar için %41 (%95 GA: 29.8, 53.8) ve plasebo grubundaki katılımcılar için %8 (%95 GA: 3.1, 17.3) idi (p-değeri=<0.001) ). Çalışmanın başlangıcından itibaren hastanın bildirdiği en kötü ağrıda nirogacestat grubunun lehine olan iyileşme, etkinlik sonuçlarını daha da doğruladı.
Yaygın yan etkiler arasında ishal, yumurtalık toksisitesi, döküntü, bulantı, bitkinlik, stomatit, baş ağrısı, mide rahatsızlığı, öksürük, alopesi, üst solunum yolu enfeksiyonu ve nefes darlığı yer alıyordu.
Önerilen nirogacestat dozajı, hastalık ilerleyene veya kabul edilemez toksisite ortaya çıkana kadar, yiyecekle birlikte veya yemeksiz, günde iki kez ağızdan alınan 150 mg'dır. Her 150 mg'lık doz, üç adet 50 mg'lık haptan oluşur.
Lutesium Lu 177 dotatate, GEP-NETS'li 12 yaş ve üzeri pediatrik hastalar için USFDA tarafından onaylanmıştır.
Çığır açan bir tedavi olan Lutetium Lu 177 dotatat, yakın zamanda ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) pediatrik hastalar için onay alarak pediatrik onkolojide önemli bir dönüm noktasına işaret ediyor. Bu onay, nadir fakat zorlu bir kanser türü olan ve genellikle geleneksel tedavilere dirençli olduğu kanıtlanan nöroendokrin tümörlerle (NET'ler) mücadele eden çocuklar için bir umut ışığını temsil ediyor.