2023 Kasım: Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Ivosidenib'i (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) Kasım 2023'te, duyarlı izositrat dehidrojenaz-1 (IDH1) mutasyonuna sahip, tekrarlayan veya dirençli miyelodisplastik sendromları (MDS) olan yetişkin hastaların tedavisi için onayladı. FDA onaylı test.
FDA ayrıca, ivosidenib alacak hastaların seçiminde yardımcı bir teşhis aracı olarak Abbott RealTime IDH1 Testini de onayladı.
Onay, tekrarlayan veya dirençli MDS ve IDH120 mutasyonu olan 001 yetişkin hastayla yapılan tek kollu, açık etiketli, çok merkezli bir çalışma olan AG02074839-C-18'e (NCT1) dayanıyordu. IDH1 mutasyonları, periferik kanda veya kemik iliğinde lokal veya merkezi teşhis testlerinin kullanılması yoluyla tanımlanmış ve daha sonra Abbott RealTime IDH1 Testi kullanılarak retrospektif analiz yoluyla doğrulanmıştır.
Oral inosidenib, 500 gün boyunca veya hematopoietik kök hücre nakli, hastalık ilerlemesi veya kabul edilemez toksisite ortaya çıkana kadar sürekli olarak günde 28 mg'lık bir başlangıç dozunda uygulandı. Ortalama tedavi süresi 9.3 aydı. İvosidenib aldıktan sonra bir hastaya kök hücre nakli yapıldı.
Kan nakline ihtiyaç duyulmasından ihtiyaç duyulmamasına geçiş oranı, tam iyileşme (CR) veya kısmi iyileşme (PR) oranı (MDS için 2006 Uluslararası Çalışma Grubu yanıtı) ve CR+PR uzunlukları ne kadar iyi olduğuna karar vermek için kullanıldı. tedavi işe yaradı. Gözlemlenen her yanıt bir CR oluşturdu. %389.9 CR oranıydı (%95 GA: 17.3, %64.3). CR'ye kadar geçen medyan süre 1.9 aydı ve 1.0 ila 5.6 ay aralığındaydı. Ancak CR'nin ortalama süresi tahmin edilemedi; 1.9 ile 80.8+ ay arasında değişiyordu. Başlangıçta kırmızı kan hücresi (RBC) ve trombosit transfüzyonlarına bağımlı olan dokuz hastadan altısı (%67), başlangıçtan sonraki herhangi bir 56 günlük süre içinde RBC ve trombosit transfüzyonlarından bağımsızlığını elde etti. Başlangıçta trombosit ve kırmızı kan hücresi nakilleri de dahil olmak üzere kan nakli yapılmayan dokuz hastadan yedisi, başlangıç döneminden sonraki 56 günlük süre boyunca kan nakli yapılmadan kaldı (yüzde 78).
AML için iyosidenib monoterapisinde en sık gözlenen advers reaksiyonlarla kıyaslandığında bunlar en sık görülen advers reaksiyonlardır. Gastrointestinal (kabızlık, bulantı, artralji, uyuşukluk, öksürük ve miyalji) yanı sıra, bu semptomlar aynı zamanda döküntü ve artraljiyi de içerir. QTc ayrıca Tibsovo tarafından da uzatılabilir.
Hastaları ve sağlık profesyonellerini potansiyel ölümcül farklılaşma sendromu riski konusunda uyarmak için reçeteleme bilgilerine bir Kutulu Uyarı eklenmiştir.
Tibsovo için tüm reçeteleme bilgilerini görüntüleyin.
