14 Ocak 2019'da cabozantinib (CABOMETYX, Exelixis, Inc.), Gıda ve İlaç İdaresi Daha önce sorafenib ile tedavi edilmiş olan hepatoselüler karsinomalı (HCC) hastalar için.
Onay, daha önce sorafenib almış ve Child Pugh Sınıf A'da karaciğer hasarı olan HCC hastalarında yapılan randomize (2: 1) CELESTIAL (NCT01908426), çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli bir çalışmaya dayanıyordu. hastalığın kötüleşmesi veya uygunsuz toksisite öncesinde günde bir kez 60 mg cabozantinib (n = 470) veya plasebo (n = 237).
Birincil etkililik ölçüsü genel sağkalımdı (OS); ek sonuç ölçütleri, araştırmacılar tarafından RECIST 1.1'e göre değerlendirilen ilerlemesiz sağkalım (PFS) ve genel yanıt oranıdır (ORR). Medyan OS, kabozantinib alan hastalar için 10.2 ay (%95 GA: 9.1,12.0) ve plasebo alan hastalar için 8 ay (%95 GA: 6.8, 9.4) idi (HR 0.76; %95 GA: 0.63, 0.92; p=0.0049) . Medyan PFS, kabozantinib ve plasebo kollarında sırasıyla 5.2 ay (4.0, 5.5) ve 1.9 ay (1.9, 1.9) olmuştur (HR 0.44; %95 GA: 0.36, 0.52; p<0.001). ORR kabozantinib kolunda %4 (%95 GA: 2.3, 6.0) ve plasebo kolunda %0.4 (%95 GA: 0.0, 2.3) idi.
İshal, yorgunluk, iştah azalması, palmar-plantar eritrodisestezi, bulantı, hipertansiyon ve kusma, sıklığı en aza indirmek amacıyla yapılan klinik çalışmalarda kabozantinib alan hastaların yaklaşık yüzde 25'inde en sık görülen advers reaksiyonlardır.
Önerilen cabozantinib dozu, günde bir kez, yemekten en az 60 saat önce veya 1 saat sonra ağızdan 2 mg'dır.
FDA bu başvuruya yetim ilaç tanımı verildi. Sağlık uzmanları, herhangi bir ilacın ve cihazın kullanımıyla ilişkili olduğundan şüphelenilen tüm ciddi advers olayları FDA'lara bildirmelidir. MedWatch Raporlama Sistemi veya 1-800-FDA-1088'i arayarak.
