Mart 2022: abatacept (Orencia, Bristol-Myers Squibb Şirketi), eşleştirilmiş veya 2 alelden hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) alan yetişkinlerde ve 1 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda akut graft-versushost hastalığının (aGVHD) önlenmesi için Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanmıştır. uyumsuz ilgisiz donör. Bu, aGVHD için FDA tarafından onaylanan ilk tedavidir. Uygulamada klinik etkinliği belirlemek için gerçek dünya verileri (RWD) kullanıldı. RWD, gerçek dünya kanıtlarını (RWE) sağlamak amacıyla kayıt verileri de dahil olmak üzere birçok kaynaktan sistematik olarak toplanan klinik verileri ifade eder.
İki araştırmada, eşleşen veya 1 allel uyumsuz ilişkisiz donörden HSCT alan altı yaş ve üstü çocuklar etkinlik açısından incelendi.
GVHD-1 (NCT 01743131), hastaların 1/1 İnsan Lökosit Antijeni (HLA) aldıktan sonra bir CNI ve MTX ile kombinasyon halinde abatacept veya plasebo aldığı randomize (8:8), çift kör, plasebo kontrollü bir klinik çalışmaydı. )-uyumlu HSCT. Orencia alan hastalarda, transplantasyondan sonraki 180. günde plasebo alan hastalara kıyasla şiddetli (derece III-IV) aGVHD'siz sağkalım önemli ölçüde iyileşmezken (HR 0.55; yüzde 95 CI 0.26, 1.18), Günde OS oranı HSCT'den sonra 180, abatacept alan hastalar için yüzde 97 (yüzde 95 GA: yüzde 89, yüzde 99) iken, hastalar için yüzde 84 (yüzde 95 GA: yüzde 73, yüzde 91) (HR 0.33; yüzde 95 GA: 0.12, 0.93) idi. ). HSCT'den sonraki 180. günde, abatacept alan hastalar için orta-şiddetli (derece II-IV) aGVHD'siz sağkalım oranı, %50'ye (yüzde 95 GA) kıyasla %38'ydi (yüzde 61 GA: yüzde 32, yüzde 95). : yüzde 21, yüzde 43) plasebo alan hastalar için (HR 0.54; yüzde 95 GA: 0.35, 0.83).
2 ve 7 yılları arasında 8 HLA uyumlu HSCT alan hastalarda Uluslararası Kan ve İlik Nakli Araştırma Merkezi'nden (CIBMTR) alınan verilere dayanan bir klinik analiz olan GVHD-2011, daha fazla etkililik kanıtı ortaya çıkardı. aGVHD'nin önlenmesi için bir CNI ve MTX ile birlikte abatacept ile tedavi edilen 2018 hastanın sonuçları, yalnızca bir CNI ve MTX ile tedavi edilen CIBMTR kayıt defterinden rastgele seçilen 54 hasta ile karşılaştırıldı. CNI ve MTX ile kombinasyon halinde abatacept alan hastalarda, HSCT'den sonraki 162. günde yüzde 98 (yüzde 95 GA: yüzde 78, yüzde 100) OS oranı vardı, bu oran hastalar için yüzde 180'ti (yüzde 75 GA: yüzde 95, yüzde 67). kim tek başına CNI ve MTX aldı.
Anemi, hipertansiyon, CMV reaktivasyonu/CMV enfeksiyonu, ateş, pnömoni, burun kanaması, azalmış CD4 hücreleri, hipermagnezemi ve akut böbrek hasarı, aGVHD'nin önlenmesi için abatacept'in en sık görülen yan olaylarıdır (yüzde on). Abatasept alan hastalara tedaviye başlamadan önce ve tedaviden sonraki altı ay boyunca Epstein-Barr virüsü enfeksiyonu için antiviral profilaksi verilmeli ve sitomegalovirüs enfeksiyonu/reaktivasyonu için izlenmelidir.
Önerilen abatacept dozu hastanın yaşına göre belirlenir ve reçeteleme materyalinde listelenir. Orencia reçete bilgilerinin tamamı mevcuttur.
Bu incelemeyi gerçekleştirmek için bir FDA Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi çabası olan Project Orbis kullanıldı. Project Orbis, dünya çapındaki ortakların aynı anda onkoloji ilaçlarını göndermeleri ve incelemeleri için bir mekanizma oluşturur. FDA bu inceleme üzerinde Health Canada, Swissmedic ve İsrail Sağlık Bakanlığı ile birlikte çalıştı. Diğer düzenleyici kurumlar başvuruları incelemeye devam ediyor.
