Jan 2022: Para sa mga pasyenteng nasa hustong gulang na may locally advanced na unresectable o metastatic malignant perivascular epithelioid cell tumors, lisensyado ng Food and Drug Administration sirolimus protein-bound particles para sa injectable suspension (albumin-bound) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Ang pagiging epektibo ay nasubok sa 31 mga pasyente na may lokal na advanced na unresectable o metastatic malignant na PEComa sa AMPECT (NCT02494570), isang multicenter, single-arm na klinikal na pag-aaral. Sa mga araw 1 at 8 ng bawat 21-araw na cycle, ang mga pasyente ay nakatanggap ng 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particle hanggang sa pag-unlad ng sakit o hindi matitiis na toxicity.
Pangkalahatang rate ng pagtugon (ORR) at tagal ng pagtugon (DOR) ay ang pangunahing mga sukat ng resulta ng pagiging epektibo, gaya ng tinutukoy ng isang blinded independent central review gamit ang RECIST v.1.1. Ang ORR ay 39 porsiyento (95 porsiyento CI: 22 porsiyento, 58 porsiyento), na may dalawang pasyenteng ganap na tumugon. Ang median na DOR ay hindi natugunan (95 porsiyento CI: 6.5 buwan, hindi matantya). 67 porsiyento ng mga sumasagot ay may tugon na tumagal ng higit sa 12 buwan, at 58 porsiyento ay may tugon na tumagal ng higit sa 24 na buwan.
Ang stomatitis, pagkapagod, pantal, impeksyon, pagduduwal, edoema, pagtatae, musculoskeletal discomfort, pagbaba ng timbang, pagbaba ng gana sa pagkain, ubo, pagsusuka, at dysgeusia ay ang pinakakaraniwang side event (30 porsiyento). Ang pagbaba ng mga lymphocyte, pagtaas ng glucose, pagbaba ng potasa, pagbaba ng pospeyt, pagbaba ng hemoglobin, at pagtaas ng lipase ay ang pinaka-laganap na grade 3 hanggang 4 na abnormalidad sa laboratoryo (6%).
Hanggang sa pag-unlad ng sakit o hindi matitiis na toxicity, ang inirerekomendang dosis ay 100 mg/m2 na ibinibigay bilang IV infusion sa loob ng 30 minuto sa mga araw 1 at 8 ng bawat 21-araw na cycle.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
