Nobyembre 2022: Ang Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) ay lisensyado ng Food and Drug Administration para magamit sa mga taong may relapsed o refractory myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) na may binagong fibroblast growth factor receptor 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Kasama sa mga napiling demograpiko at mga katangian ng baseline ang sumusunod: 64% babae; 68% puti; 3.6% itim o African American; 11% Asyano; 3.6% American Indian/Native sa Alaska; at 88% ECOG performance status na 0 o 1. Ang median na edad ay 65 taon (saklaw, 39 hanggang 78); 3.6% itim o African American; 68% puti; at 68% puti.
Batay sa kumpletong mga rate ng pagtugon (CR) na nakakatugon sa pamantayan ng pagtugon na tiyak sa uri ng sakit na morphologic, natukoy ang bisa. 14 sa 18 mga pasyente na may extramedullary disease (EMD) at talamak na yugto sa utak (78%; 95% CI: 52, 94) ay nakakuha ng kumpletong pagpapatawad (CR). Ang average na bilang ng mga araw sa CR ay 104. (saklaw, 44 hanggang 435). Ang median na oras (mula 1+ hanggang 988+ na araw) ay hindi naabot. Dalawa sa apat na pasyente na nagkaroon ng blast phase sa marrow na mayroon o walang EMD (tagal: 1+ at 94 na araw) ay nasa remission. Ang isa sa tatlong pasyente na nag-iisang nag-EMD ay nakaranas ng CR (tumatagal ng 64+ na araw). Ang buong rate ng pagtugon ng cytogenetic para sa lahat ng 28 na pasyente-kabilang ang 3 na walang morphologic disease-ay 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hyperphosphatemia, nail toxicity, alopecia, stomatitis, pagtatae, tuyong mata, pagkapagod, pantal, anemia, paninigas ng dumi, tuyong bibig, epistaxis, serous retinal detachment, pananakit ng paa, pagbaba ng gana, tuyong balat, dyspepsia, pananakit ng likod, pagduduwal, malabong paningin, peripheral edoema, at pagkahilo ang pinakamadalas (20%) na masamang reaksyon na nararanasan ng mga pasyente.
Ang pinababang phosphate, nabawasan na mga lymphocyte, nabawasan ang mga leukocytes, nabawasan ang mga platelet, nakataas na alanine aminotransferase, at nabawasang neutrophils ay ang pinaka-laganap na Grade 3 o 4 na mga abnormalidad sa laboratoryo (10%).
Pinapayuhan na uminom ng 13.5 mg ng pemigatinib isang beses araw-araw hanggang sa lumala ang sakit o may hindi matitiis na toxicity.
View full prescribing information for Pemazyre.
