May 2023: Ang Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) ay inaprubahan ng Food and Drug Administration para gamitin sa mga pasyenteng nasa hustong gulang at bata (12 taong gulang at mas matanda) na may mga hematologic malignancies na nakatakdang tumanggap ng umbilical cord blood transplant pagkatapos ng myeloablative conditioning upang mapabilis ang pagbawi ng neutrophil at mapababa ang panganib ng impeksyon.
Sa Study P0501 (NCT02730299), isang open-label, multicenter, randomized trial ng omidubicel-onlv transplantation o unmanipulated cord blood (UCB) unit transplantation pagkatapos ng myeloablative conditioning sa mga pasyenteng may hematologic malignancies, ang pagiging epektibo at kaligtasan ng mga paggamot ay nasuri. Isang kabuuan ng 125 na indibidwal ang random na itinalaga, na may 62 na tumatanggap ng omidubicel-onlv at 63 ang tumanggap ng UCB. 52 pasyente ang nagkaroon ng omidubicel-onlv transplantation, na may median na dosis na 9.0 X 106 cells/kg (range 2.1 – 47.6 X 106 cells/kg) ng CD34+ cells. Sa braso ng UCB, 56 na mga pasyente ang may isa o dalawang yunit ng kurdon (66% ang nakatanggap ng dalawang yunit ng kurdon) na itinanim. Ang median CD34+ cell dose sa 42 na pasyente na may post-thaw cell dose na naitala ay 0.2 X 106 cells/kg (saklaw ng 0.0 – 0.8 X 106 cells/kg). Mayroong iba pang mga protocol sa pag-conditioning na ginamit, tulad ng mga batay sa chemotherapy o Total Body Irradiation.
Oras para sa pagbawi ng neutrophil pagkatapos ng transplant at ang dalas ng Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial o Grade 3 na impeksyon sa fungal hanggang sa Araw 100 pagkatapos ng transplant ay ang pangunahing mga sukat sa resulta ng pagiging epektibo. Ang median na oras sa pagbawi ng neutrophil ay 12 araw (95% CI: 10-15 araw) para sa mga tumatanggap ng omidubicel-onlv, at 22 araw (95% CI: 19-25 araw) para sa mga tumatanggap ng UCB. Sa omidubicel-onlv arm, 87% ng mga pasyente at 83% ng mga tumatanggap ng UCB ay nakaranas ng neutrophil recovery. Sa pamamagitan ng Araw 100 pagkatapos ng paglipat, ang saklaw ng BMT CTN Grade 2/3 bacterial o Grade 3 na impeksyon sa fungal ay 39% at 60%, ayon sa pagkakabanggit, sa dalawang grupo.
Ang materyal na nagrereseta ay may kasamang Boxed Warning para sa nakamamatay o nakamamatay na mga reaksyon ng pagbubuhos, graft versus host disease (GvHD), engraftment syndrome, at graft failure, katulad ng sa mga awtorisadong gamot sa UCB. Ang Omidubicel-onlv ay ibinibigay sa 117 indibidwal para sa anumang sakit; sa kanila, 47% ang nakaranas ng mga reaksyon ng pagbubuhos, 58% ang nakaranas ng talamak na GVHD, 35% ang nakaranas ng talamak na GVHD, at 3% ang nakaranas ng graft failure.
Ang pinakamadalas na Grade 3-5 na masamang tugon sa Study P0501 na mga pasyente na may hematologic malignancies ay pananakit (33%), mucosal inflammation (31%), hypertension (25%), at gastrointestinal toxicity (19%).
Ang inirerekomendang omidubicel-onlv na dosis ay dalawang sunud-sunod na pagbubuhos na binubuo ng mga sumusunod:
- isang Cultured Fraction: isang minimum na 8.0 × 108 kabuuang mabubuhay na mga cell na may minimum na 8.7 porsiyentong CD34+ na mga cell at isang minimum na 9.2 × 107 kabuuang CD34+ cells, na sinusundan ng
- isang Non-cultured Fraction: isang minimum na 4.0 × 108 kabuuang mabubuhay na mga cell na may minimum na 2.4 × 107 CD3+ na mga cell.
Ang buong impormasyon sa pagrereseta para sa Omisirge ay makukuha rito.
