Rusotinib tablets (ruxolitinib / Jakafi) para sa paggamot ng fibrosis ng buto ng buto na may katamtaman o mataas na peligro, kabilang ang pangunahing buto ng buto ng buto, myelofibrosis pagkatapos ng polycythemia vera, at myelofibrosis pagkatapos ng idiopathic thrombocytosis na pasyente. Ang mga pasyente na may katamtaman o mataas na peligro na fibrosis ng buto sa buto ay tumutukoy sa mga pasyente na higit sa 65 taong gulang o may isa sa mga sumusunod na kondisyon: anemia, pisikal na sintomas, nabawasan ang bilang ng puting selula ng dugo, nabawasan ang bilang ng embryonic cell, o nabawasan ang bilang ng platelet. 80% hanggang 90% ng mga kaso.
Ang mga Rusotinib na tablet (ruxolitinib / Jakafi) ay kasalukuyang ibinebenta sa Estados Unidos, Europa at iba pang mga lugar, ngunit hindi pa rin ibinebenta sa mainland China. Ang Rusolitinib ay ang unang Janus associated kinase (JAK) inhibitor na inaprubahan sa mundo sa ngayon, at ang unang partikular na gamot sa paggamot sa myelofibrosis na inaprubahan ng FDA at ng mundo. Ang Rusotinib ay magagamit sa 5 dosis ng 5, 10, 15, 20, at 25 mg / tablet, at ibinibigay bilang oral regimen dalawang beses sa isang araw. Ang bone marrow fibrosis ay isang progresibo at potensyal na nagbabanta sa buhay na bihirang sakit sa sistema ng dugo, na isang myeloproliferative tumor at tinatayang makakaapekto sa 1.60-18.5 milyong tao sa Estados Unidos. Ang mga pasyente ng bone marrow fibrosis ay unti-unting pinapalitan ng scar tissue, upang ang paggawa ng mga selula ng dugo ay kailangang gawin sa mga organo tulad ng atay at pali. Ang anemia, leukopenia, at thrombocytopenia ay nangyayari. Ang mga pasyente na may bone marrow fibrosis ay nailalarawan sa pamamagitan ng pagkabigo sa utak ng buto at splenomegaly, pati na rin ang pagkapagod, sakit ng musculoskeletal, kakulangan sa ginhawa sa tiyan, matinding pangangati, pagpapawis sa gabi, at pagkabusog, na seryosong nakakapinsala sa kalidad ng buhay. Ang splenomegaly at systemic na sintomas sa mga pasyenteng may myelofibrosis ay nauugnay sa JAK pathway signaling dysfunction. Ang Rusotinib ay isang oral JAK1 at JAK2 inhibitor, at JAK1 at JAK2 ay kasangkot sa regulasyon ng dugo at immune function.
FDA Ang desisyon na aprubahan ang lusotinib sa itaas ay pangunahing batay sa data mula sa dalawang yugto III na pinasadya, dobleng bulag, at kinokontrol na mga klinikal na pagsubok na may dalawang mga codename, COMFORT-I at COMPORT-Ⅱ. Ang pag-aaral na COMFORT-I ay nagsasama ng isang kabuuang 309 mga pasyente na may hindi komportable o lumalaban na allogeneic bone marrow transplantation, o relapsed pangunahing bone marrow fibrosis, myelofibrosis pagkatapos ng polycythemia at idiopathic thrombocythemia, at ang mga resulta ay ipinakita Ang proporsyon ng mga pasyente na nakamit ang pangunahing punto ng pagtapos pagkatapos ng 24 linggo ng paggamot na may lusotinib o placebo, kahit na ang dami ng pali ay nabawasan ng ≥35%, ay 41.9% at O. ayon sa pagkakabanggit. 7% (P <0.000 1). Bilang karagdagan, ang proporsyon ng mga pasyente na may isang pagpapabuti ng ≥50% sa pinabuting Myelofibrosis Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MFSAF TSS) sa dalawang grupo ng lusotinib o placebo ay 45.9% at 5.3% (P <0.001), at ang ang median na oras upang tumugon ay mas mababa sa 4 na linggo. Ang pag-aaral sa C0MPORT-11 ay may kasamang 219 mga pasyente na may hindi komportable o allogeneic bone marrow transplantation, o relapsed na pangunahing bone marrow fibrosis, myelofibrosis pagkatapos ng polycythemia at idiopathic thrombositosis, at ang mga resulta ay ipinakita na Ang proporsyon ng mga pasyente na may sotinib o ang pinakamahusay na therapy hydroxyurea (hydroxyurea) o glucocorticoid pagkatapos ng 48 na linggo ng paggamot upang mabawasan ang dami ng pali ≥35% ay 28.5% at 0 (P <0.001). Ang pinaka-karaniwang hematological na epekto ng paggamot ng lusotinib na sinusunod sa C0MPORT-I at COMPORT-11 ay nauugnay sa dosis na thrombositopenia at anemia, ngunit ang dalawang epekto na ito ay madaling pamahalaan at bihirang maging sanhi ng mga pasyente na itigil ang paggamot; ang pinaka-Karaniwang mga epekto na hindi pang-dugo na sistema ay ang pagtatae, pagkahilo, sakit ng ulo, pagkapagod at pagduwal.
