Nob 2023: Inaprubahan ng Food and Drug Administration (FDA) ang Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) noong Nobyembre 2023 para sa paggamot sa mga pasyenteng nasa hustong gulang na may relapsed o refractory myelodysplastic syndromes (MDS) na may madaling kapitan ng isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation ayon sa isang Pagsusulit na inaprubahan ng FDA.
Inaprubahan din ng FDA ang Abbott RealTime IDH1 Assay bilang isang kasamang diagnostic tool para sa pagpili ng mga pasyente na tatanggap ng ivosidenib.
Ang pag-apruba ay batay sa AG120-C-001 (NCT02074839), isang single-arm, open-label, multicenter na pagsubok na may 18 pasyenteng nasa hustong gulang na nag-relapse o refractory MDS at isang mutation ng IDH1. Natukoy ang mga mutasyon ng IDH1 sa pamamagitan ng paggamit ng mga lokal o sentral na diagnostic na pagsusuri sa peripheral blood o bone marrow, at kasunod na napatunayan sa pamamagitan ng pagsusuri sa retrospective na gumagamit ng Abbott RealTime IDH1 Assay.
Ang oral inosidenib ay ibinibigay sa panimulang dosis na 500 mg bawat araw sa tuluy-tuloy na paraan sa loob ng 28 araw, o hanggang sa hematopoietic stem cell transplantation, paglala ng sakit, o hindi katanggap-tanggap na toxicity na naganap. Ang average na tagal ng paggamot ay 9.3 buwan. Matapos matanggap ang ivosidenib, isang stem cell transplant ang isinagawa sa isang pasyente.
Ang bilis ng pagpunta mula sa nangangailangan ng pagsasalin ng dugo hanggang sa hindi nangangailangan ng mga ito, ang rate ng kumpletong pagpapatawad (CR) o bahagyang pagpapatawad (PR) (2006 International Working Group na tugon para sa MDS), at ang mga haba ng CR+PR ay ginamit upang hatulan kung gaano kahusay gumana ang paggamot. Ang bawat naobserbahang tugon ay bumubuo ng isang CR. 389.9% ang CR rate (95% CI: 17.3, 64.3%). Ang median na time-to-CR ay 1.9 na buwan, na may saklaw na 1.0 hanggang 5.6 na buwan. Gayunpaman, hindi matantya ang median na tagal ng CR, na umaabot mula 1.9 hanggang 80.8+ na buwan. Sa siyam na pasyente na una ay umaasa sa red blood cell (RBC) at platelet transfusions, anim (67%) ang nakakuha ng kalayaan mula sa RBC at platelet transfusions sa loob ng anumang 56-araw na panahon kasunod ng baseline. Pito sa siyam na pasyente na walang pagsasalin ng dugo sa baseline, kabilang ang mga pagsasalin ng platelet at RBC, ay nanatiling walang pagsasalin ng dugo para sa anumang 56 na araw pagkatapos ng baseline period (78 porsiyento).
Maihahambing sa pinakamadalas na masamang reaksyon na sinusunod sa ivosidenib monotherapy para sa AML, ito ang pinakamadalas na masamang reaksyon. Bilang karagdagan sa gastrointestinal (constipation, nausea, arthralgia, lethargy, ubo, at myalgia), kasama rin sa mga sintomas na ito ang pantal at arthralgia. Ang QTc ay maaari ding pahabain ng Tibsovo.
Ang isang Boxed Warning ay kasama sa impormasyon sa pagrereseta upang balaan ang mga pasyente at mga propesyonal sa pangangalagang pangkalusugan tungkol sa posibleng nakamamatay na panganib sa differentiation syndrome.
Tingnan ang buong impormasyon sa pagrereseta para sa Tibsovo.
