Oktubre 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) ay inaprubahan ng Food and Drug Administration para sa mga pasyenteng nasa hustong gulang at pediatric na 12 taong gulang at mas matanda na may locally advanced o metastatic differentiated thyroid cancer (DTC) na umunlad kasunod ng naunang VEGFR-targeted therapy at hindi kwalipikado o refractory sa radioactive iodine .
COSMIC-311, isang randomized (2:1), double-blind, placebo-controlled, multicenter clinical trial (NCT03690388) sa mga pasyenteng may locally advanced o metastatic DTC na umunlad pagkatapos ng naunang VEGFR-targeted therapy at hindi kwalipikado o refractory sa radioactive yodo, ay ginamit upang masuri ang pagiging epektibo. Ang mga pasyente ay binigyan ng alinman sa cabozantinib 60 mg o placebo o pinakamahusay na suportang pangangalaga hanggang sa paglala ng sakit o hindi katanggap-tanggap na toxicity.
Ang pangunahing mga hakbang sa resulta ng pagiging epektibo ay ang progression-free survival (PFS) sa intent-to-treat na populasyon at overall response rate (ORR) sa unang 100 randomized na mga pasyente, na parehong tinasa ng isang blinded independent radiological review committee gamit ang RECIST 1.1 pamantayan. Kung ikukumpara sa placebo, makabuluhang binawasan ng CABOMETYX ang panganib ng pag-unlad ng sakit o kamatayan (p0.0001). Ang median na PFS sa braso ng cabozantinib ay 11.0 buwan (95 porsiyento CI: 7.4, 13.8), kumpara sa 1.9 na buwan (95 porsiyento CI: 1.9, 3.7) sa braso ng placebo. Sa mga pangkat ng cabozantinib at placebo, ang mga ORR ay 18 porsiyento (95 porsiyento CI: 10 porsiyento, 29 porsiyento) at 0 porsiyento (95 porsiyento CI: 0 porsiyento, 11 porsiyento), ayon sa pagkakabanggit.
Ang pagtatae, palmar-plantar erythrodysesthesia (PPE), pagkapagod, hypertension, at stomatitis ay ang pinaka-laganap na masamang epekto (25 porsiyento). Ang hypocalcemia ay ipinasok bilang isang babala.
Hanggang sa pag-unlad ng sakit o hindi katanggap-tanggap na toxicity, ang inirerekomendang single-agent na dosis ng cabozantinib ay 60 mg isang beses araw-araw. Sa mga pediatric na pasyente (12 taong gulang at mas matanda na may BSA na mas mababa sa 1.2 m2), ang inirerekumendang dosis ng cabozantinib ay 40 mg isang araw hanggang sa paglala ng sakit o hindi matitiis na toxicity.
