2022 มิถุนายน: หลังจากการรักษาตามระบบตั้งแต่ XNUMX แนวทางขึ้นไป FDA ได้อนุมัติให้ tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) อนุมัติโดยเร่งด่วนสำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองฟอลลิคูลาร์ (FL) ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา
การอนุมัติขึ้นอยู่กับผลของการทดลอง ELARA (NCT03568461) ซึ่งเป็นการทดลองแบบหลายศูนย์ แขนเดียว แบบเปิด ซึ่งประเมิน tisagenlecleucel การบำบัดด้วยทีเซลล์ของ CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ดื้อต่อยาหรือ กำเริบภายใน 6 เดือนหลังจากเสร็จสิ้นการรักษาด้วยระบบทางระบบตั้งแต่สองรายการขึ้นไป (รวมถึงแอนติบอดีต่อต้าน CD20 และสารอัลคิเลติง) หรือ Tisagenlecleucel ได้รับการฉีดยาเข้าเส้นเลือดดำเพียงครั้งเดียวหลังจากทำเคมีบำบัดต่อมน้ำเหลือง โดยมีปริมาณเป้าหมาย 0.6 ถึง 6.0 x 108 CAR- ทีเซลล์ที่มีชีวิตในเชิงบวก
อัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) และระยะเวลาของการตอบสนอง (DOR) ซึ่งกำหนดโดยคณะกรรมการตรวจสอบอิสระ เป็นมาตรการหลักด้านประสิทธิภาพ ORR เท่ากับ 86 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 77, 92) ในผู้ป่วย 90 รายในการวิเคราะห์ประสิทธิภาพเบื้องต้น โดยมีอัตรา CR 68 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 57, 77) ไม่พบค่ามัธยฐาน DOR โดย 75% ของผู้ตอบแบบสอบถาม (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 63, 84) ยังคงตอบสนองหลังจาก 9 เดือน ORR เท่ากับ 86 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 77, 92) สำหรับผู้ป่วยทุกรายที่เป็น leukapheresis (n = 98) โดยมีอัตรา CR 67 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 57, 76)
กลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
