สหรัฐอเมริกา องค์การอาหารและยา ได้อนุมัติ กิลเทอริทินิบ ( โซสปาต้า ) สำหรับการรักษา ของผู้ป่วยผู้ใหญ่ด้วย เอฟแอลที3 การกลับเป็นซ้ำของการกลายพันธุ์หรือการดื้อยาของมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ ( AML ).
เมื่อใช้ร่วมกับ gilteritinib จะมอบรางวัลเทคโนโลยีการทดสอบทางพันธุกรรมเพื่อการวินิจฉัยร่วมด้วย วิธีการตรวจหาการกลายพันธุ์ LeukoStrat CDx FLT3 ที่พัฒนาโดย Invivoscribe Technologies, Inc. ใช้ในการตรวจหาการกลายพันธุ์ของ FLT3 ในผู้ป่วย AML
“ประมาณ 25%-30% ของผู้ป่วย AML ที่มียีนกลายพันธุ์ FLT3” Richard Pazdur, MD, and Research ผู้อำนวยการ FDA แห่ง Oncology and Hematology and Oncology Center รักษาการแทนผู้อำนวยการฝ่ายผลิตภัณฑ์ การกลายพันธุ์เหล่านี้มีความเกี่ยวข้องอย่างยิ่งกับความก้าวร้าวของมะเร็งและความเสี่ยงสูงที่จะเกิดซ้ำ “
Pazdur กล่าวเสริมว่า gilteritinib เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติเพื่อใช้เป็นยาเดี่ยวในผู้ป่วย AML
FLT3 เป็นยีนที่กลายพันธุ์บ่อยที่สุดที่ระบุใน AML และการกลายพันธุ์ซ้ำภายในของ FLT3 สัมพันธ์กับอัตราการกำเริบของโรคสูง การทุเลาในระยะสั้น และผลลัพธ์การรอดชีวิตที่ไม่ดี Gilteritinib เป็นตัวยับยั้ง FLT3 tyrosine kinase ที่คัดเลือกมาอย่างดี ซึ่งแสดงให้เห็นว่ามีฤทธิ์ต้านการกลายพันธุ์ของ FLT3 ITD และยังยับยั้งการกลายพันธุ์ของ FLT3 D835 ที่สามารถให้การดื้อยาทางคลินิกต่อสารยับยั้ง FLT3 อื่นๆ
ผู้ป่วย 252 รายที่ลงทะเบียนในการทดลองระยะแรก 1/2 พบว่า 49% ของผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ AML และ FLT3 ที่กำเริบหรือดื้อต่อยาตอบสนองต่อ gilteritinib ค่ามัธยฐานการรอดชีวิตของผู้เข้าร่วมเหล่านี้มากกว่า 7 เดือน ผู้ป่วยเพียง 12% ที่ไม่มีการกลายพันธุ์ของ FLT3 ตอบสนองต่อ gilteritinib ซึ่งเป็นหลักฐานว่าสามารถใช้เป็นตัวยับยั้งการคัดเลือกของ FLT3 กลายพันธุ์
การอนุมัติขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการศึกษา ADMIRAL ซึ่งเป็นการทดลองแบบสุ่มระยะที่ 3 ซึ่งผู้ป่วยผู้ใหญ่ 138 รายที่มี FLT3- positive relapsed / refractory AML ได้รับยา gefitinib 120 มก. ต่อวัน ในกลุ่มนี้ ผู้ป่วย 21% ได้รับการบรรเทาอาการอย่างสมบูรณ์หรือสมบูรณ์ด้วยการฟื้นตัวทางโลหิตวิทยาบางส่วน การทดลอง ADMIRAL นั้นยังอยู่ในระหว่างดำเนินการ และคาดว่าจะเผยแพร่คำตอบโดยละเอียดและข้อมูลการรอดชีวิตโดยรวมในปีหน้า
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
