ม.ค. 2022: สำหรับผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเซลล์เยื่อบุผิว perivascular ขั้นสูงที่ผ่าตัดไม่ได้หรือในระยะลุกลาม สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุญาต อนุภาคที่จับกับโปรตีน Sirolimus สำหรับสารแขวนลอยที่ฉีดได้ (จับกับอัลบูมิน) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
ประสิทธิภาพได้รับการทดสอบในผู้ป่วย 31 รายที่มี PEComa มะเร็งระยะลุกลามที่ไม่สามารถผ่าตัดหรือแพร่กระจายได้เฉพาะที่ใน AMPECT (NCT02494570) ซึ่งเป็นการศึกษาทางคลินิกแบบแขนเดียวแบบหลายศูนย์ ในวันที่ 1 และ 8 ของแต่ละรอบ 21 วัน ผู้ป่วยได้รับอนุภาคที่มีโปรตีนของไซโรลิมัส 100 มก./ตารางเมตร จนกว่าโรคจะลุกลามหรือเป็นพิษที่ทนไม่ได้
อัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) และระยะเวลาของการตอบสนอง (DOR) เป็นการวัดผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพที่สำคัญ ตามที่กำหนดโดยการตรวจสอบจากส่วนกลางที่ปิดไม่ชัดโดยใช้ RECIST v.1.1 ORR เท่ากับ 39 เปอร์เซ็นต์ (CI 95 เปอร์เซ็นต์: 22 เปอร์เซ็นต์, 58 เปอร์เซ็นต์) โดยผู้ป่วยสองรายตอบสนองอย่างสมบูรณ์ ไม่พบค่ามัธยฐาน DOR (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 6.5 เดือน ไม่สามารถประมาณการได้) 67 เปอร์เซ็นต์ของผู้ตอบแบบสอบถามมีการตอบสนองที่กินเวลานานกว่า 12 เดือน และ 58 เปอร์เซ็นต์ได้รับการตอบสนองที่กินเวลานานกว่า 24 เดือน
เปื่อย อ่อนเพลีย ผื่น ติดเชื้อ อาการคลื่นไส้ บวมน้ำ ท้องร่วง ไม่สบายของกล้ามเนื้อและกระดูก น้ำหนักที่ลดลง ความอยากอาหารลดลง ไอ อาเจียน และ dysgeusia เป็นเหตุการณ์ข้างเคียงที่แพร่หลายมากที่สุด (ร้อยละ 30) ลิมโฟไซต์ลดลง กลูโคสเพิ่มขึ้น โพแทสเซียมลดลง ฟอสเฟตลดลง ฮีโมโกลบินลดลง และไลเปสสูงเป็นความผิดปกติระดับ 3 ถึง 4 ในห้องปฏิบัติการที่พบได้บ่อยที่สุด (6%)
จนกว่าโรคจะลุกลามหรือความเป็นพิษที่ทนไม่ได้ ปริมาณที่แนะนำคือ 100 มก./ตร.ม. โดยให้ทางเส้นเลือดเป็นเวลา 2 นาทีในวันที่ 30 และ 1 ของแต่ละรอบ 8 วัน
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
