สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาอนุญาตให้ repotrectinib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) สำหรับมะเร็งปอดชนิดไม่เซลล์ขนาดเล็ก (NSCLC) ที่ให้ผลบวกของ ROS1 ในระยะลุกลามเฉพาะที่หรือในระยะลุกลามในวันที่ 15 พฤศจิกายน 2023
การอนุมัติจาก FDA นี้ถือเป็นครั้งแรกที่รวมผู้ป่วยที่มี NSCLC ที่ให้ผลบวกของ ROS1 ซึ่งเคยได้รับการรักษาด้วยสารยับยั้ง ROS1 tyrosine kinase (TKI) มาก่อน เช่นเดียวกับบุคคลที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วย TKI มาก่อน
การอนุมัตินี้ได้รับการอนุมัติภายหลังการทดลองทางคลินิก TRIDENT-1 (NCT03093116) ซึ่งเป็นการศึกษาระดับโลกซึ่งรวมถึงศูนย์หลายแห่ง โดยมีการออกแบบแบบ open-label แบบแขนเดียว และกลุ่มคนไข้หลายกลุ่มที่มี ROS1-positive locally advanceed หรือ metastatic NSCLC ประสิทธิผลได้รับการประเมินในผู้ป่วย ROS71 TKI-naïve จำนวน 1 รายที่ได้รับเคมีบำบัดที่ใช้แพลตตินัมมาแล้วสูงสุด 1 บรรทัด และ/หรือ วัคซีนภูมิแพ้และในผู้ป่วย 56 รายที่ได้รับ ROS1 TKI ก่อนหน้านี้ 1 ครั้ง โดยไม่ได้รับเคมีบำบัดหรือภูมิคุ้มกันบำบัดที่ใช้แพลตตินัมมาก่อน
การวัดประสิทธิภาพหลักคืออัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) และระยะเวลาของการตอบสนอง (DOR) ตาม RECIST v1.1 ซึ่งได้รับการประเมินโดยการทบทวนจากส่วนกลางที่เป็นกลาง อัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ที่ยืนยัน (ORR) อยู่ที่ 79% (95% CI: 68, 88) ในกลุ่มผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วย ROS1 TKI มาก่อน และ 38% (95% CI: 25, 52) ในผู้ป่วยที่ เคยได้รับการรักษาด้วยสารยับยั้ง ROS1 มาก่อน ระยะเวลามัธยฐานของการตอบสนองคือ 34.1 เดือน (95% CI: 25.6 ไม่สามารถประเมินได้) และ 14.8 เดือน (95% CI: 7.6 ไม่สามารถประเมินได้) ในทั้งสองกลุ่ม ตามลำดับ การสังเกตเกิดขึ้นในรอยโรคในสมองของผู้ป่วยที่มีการแพร่กระจายของระบบประสาทส่วนกลางเชิงปริมาณ เช่นเดียวกับในบุคคลที่มีการกลายพันธุ์ของการดื้อยาหลังการรักษาด้วยสารยับยั้งไทโรซีนไคเนส
อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด ซึ่งเกิดขึ้นมากกว่า 20% ของกรณี ได้แก่ อาการวิงเวียนศีรษะ อาการผิดปกติ เส้นประสาทส่วนปลายอักเสบ ท้องผูก หายใจลำบาก สูญเสียสมรรถภาพ อ่อนเพลีย ปัญหาด้านการรับรู้ และกล้ามเนื้ออ่อนแรง
ขนาดยารีโพเทรคตินิบที่แนะนำคือ 160 มก. รับประทานวันละครั้ง พร้อมหรือไม่มีอาหารเป็นเวลา 14 วัน หลังจากนั้นควรเพิ่มขนาดยาเป็น 160 มก. วันละสองครั้ง จนกว่าโรคจะลุกลามหรือเป็นพิษจนทนไม่ได้
โรคมะเร็ง
Lutetium Lu 177 dotatate ได้รับการอนุมัติจาก USFDA สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate เป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ เพิ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก การอนุมัตินี้ถือเป็นสัญญาณแห่งความหวังสำหรับเด็ก ๆ ที่ต้องต่อสู้กับเนื้องอกในระบบประสาท (NETs) ซึ่งเป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากแต่ท้าทาย ซึ่งมักจะพิสูจน์ได้ว่ามีความทนทานต่อการรักษาแบบเดิมๆ
อลิชา เมนดอสซา
May 11, 2024
