2022 พฤศจิกายน: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) ได้รับอนุญาตจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาให้ใช้ในผู้ที่มีเนื้องอกชนิดไมอิลอยด์/ลิมฟอยด์ (MLN) ที่กลับเป็นซ้ำหรือชนิดดื้อซึ่งมีตัวรับปัจจัยการเติบโตของไฟโบรบลาสต์ 1 (FGFR1) ที่เปลี่ยนแปลง
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
ข้อมูลประชากรและลักษณะพื้นฐานที่เลือก ได้แก่ ผู้หญิง 64%; สีขาว 68%; 3.6% สีดำหรือแอฟริกันอเมริกัน; เอเชีย 11%; 3.6% อเมริกันอินเดียน/อะแลสกาพื้นเมือง; และสถานะประสิทธิภาพ ECOG 88% ที่ 0 หรือ 1 อายุมัธยฐานคือ 65 ปี (ช่วง 39 ถึง 78); 3.6% สีดำหรือแอฟริกันอเมริกัน; สีขาว 68%; และสีขาว 68%
ขึ้นอยู่กับอัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์ (CR) ที่ตรงตามเกณฑ์การตอบสนองที่เฉพาะเจาะจงสำหรับชนิดของความเจ็บป่วยทางสัณฐานวิทยา ประสิทธิภาพถูกกำหนด ผู้ป่วย 14 รายจาก 18 รายที่มีโรคนอกไขกระดูก (EMD) และระยะเรื้อรังในไขกระดูก (78%; 95% CI: 52, 94) ได้รับการบรรเทาอาการโดยสมบูรณ์ (CR) จำนวนวันเฉลี่ยสำหรับ CR คือ 104 (ช่วง 44 ถึง 435) เวลามัธยฐาน (จาก 1+ ถึง 988+ วัน) ไม่ได้บรรลุ ผู้ป่วยสองในสี่รายที่มีระยะการระเบิดในไขกระดูกโดยมีหรือไม่มี EMD (ระยะเวลา: 1+ และ 94 วัน) อยู่ในอาการทุเลา ผู้ป่วยหนึ่งในสามรายที่มี EMD เพียงอย่างเดียวมีประสบการณ์ CR (ยาวนาน 64+ วัน) อัตราการตอบสนองทางไซโตจีเนติกทั้งหมดสำหรับผู้ป่วยทั้งหมด 28 ราย ซึ่งรวมถึง 3 รายที่ไม่มีโรคทางสัณฐานวิทยาคือ 79% (22/28; 95% CI: 59, 92)
ภาวะฟอสเฟตเกิน, พิษต่อเล็บ, ผมร่วง, ปากอักเสบ, ท้องเสีย, ตาแห้ง, อ่อนเพลีย, ผื่น, โลหิตจาง, ท้องผูก, ปากแห้ง, กำเดาไหล, จอประสาทตาอักเสบ, ปวดแขน, ความอยากอาหารลดลง, ผิวแห้ง, อาหารไม่ย่อย, ปวดหลัง, คลื่นไส้, มองเห็นภาพซ้อน, อาการข้างเคียงบวมน้ำและเวียนศีรษะเป็นอาการไม่พึงประสงค์ที่พบได้บ่อยที่สุด (20%) ของผู้ป่วย
ฟอสเฟตที่ลดลง, ลิมโฟไซต์ที่ลดลง, เม็ดเลือดขาวที่ลดลง, เกล็ดเลือดที่ลดลง, อะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสที่เพิ่มขึ้นและนิวโทรฟิลที่ลดลงเป็นความผิดปกติในห้องปฏิบัติการระดับ 3 หรือ 4 ที่แพร่หลายมากที่สุด (10%)
แนะนำให้รับประทานเพมิกาตินิบ 13.5 มก. วันละครั้ง จนกว่าโรคจะลุกลามหรือมีความเป็นพิษจนเกินทน
View full prescribing information for Pemazyre.
