2023 พฤษภาคม: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาให้ใช้ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก (อายุ 12 ปีขึ้นไป) ที่เป็นมะเร็งทางโลหิตวิทยาซึ่งมีกำหนดจะได้รับการปลูกถ่ายเลือดจากสายสะดือหลังจากการปรับสภาพ myeloablative เพื่อเร่งการฟื้นตัวของนิวโทรฟิลและลดความเสี่ยงของการติดเชื้อ
ในการศึกษา P0501 (NCT02730299) การทดลองแบบ open-label, multicenter, การทดลองแบบสุ่มของการปลูกถ่าย omidubicel-onlv หรือการปลูกถ่ายหน่วยเลือดจากสายสะดือ (UCB) หลังจากการปรับสภาพ myeloablative ในผู้ป่วยมะเร็งทางโลหิตวิทยา ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการรักษา มีการสุ่มบุคคลทั้งหมด 125 คน โดย 62 คนได้รับ omidubicel-onlv และ 63 คนได้รับ UCB ผู้ป่วย 52 รายได้รับการปลูกถ่าย omidubicel-onlv โดยมีปริมาณเฉลี่ย 9.0 X 106 เซลล์/กก. (ช่วง 2.1 – 47.6 X 106 เซลล์/กก.) ของเซลล์ CD34+ ในแขนของ UCB ผู้ป่วย 56 รายได้รับการปลูกถ่ายหน่วยสายไฟหนึ่งหรือสองหน่วย (66% ได้รับหน่วยสายสองหน่วย) ปริมาณเซลล์ CD34+ ค่ามัธยฐานของผู้ป่วย 42 รายที่มีการบันทึกปริมาณเซลล์หลังการละลายคือ 0.2 X 106 เซลล์/กก. (ช่วง 0.0 – 0.8 X 106 เซลล์/กก.) มีการใช้โปรโตคอลการปรับสภาพอื่น ๆ เช่นที่ใช้เคมีบำบัดหรือการฉายรังสีทั่วร่างกาย
เวลาในการฟื้นตัวของนิวโทรฟิลหลังการปลูกถ่ายและความถี่ของเครือข่ายการทดลองทางคลินิกการปลูกถ่ายเลือดและไขกระดูก (BMT CTN) การติดเชื้อแบคทีเรียระดับ 2/3 หรือเชื้อราระดับ 3 จนถึงวันที่ 100 หลังการปลูกถ่ายเป็นการวัดผลประสิทธิภาพหลัก เวลามัธยฐานในการฟื้นตัวของนิวโทรฟิลคือ 12 วัน (95% CI: 10-15 วัน) สำหรับผู้ที่ได้รับ omidubicel-onlv และ 22 วัน (95% CI: 19-25 วัน) สำหรับผู้ที่ได้รับ UCB ในแขน omidubicel-onlv 87% ของผู้ป่วยและ 83% ของผู้ที่ได้รับ UCB มีประสบการณ์ในการฟื้นตัวของนิวโทรฟิล ตลอดวันที่ 100 หลังการปลูกถ่าย อุบัติการณ์ของการติดเชื้อแบคทีเรีย BMT CTN เกรด 2/3 หรือเชื้อราเกรด 3 คือ 39% และ 60% ตามลำดับในสองกลุ่ม
เอกสารการสั่งจ่ายยาประกอบด้วยคำเตือนชนิดบรรจุกล่องสำหรับปฏิกิริยาการฉีดยาที่อันตรายถึงตายหรืออันตรายถึงชีวิต โรคที่เกิดจากการปลูกถ่ายอวัยวะเมื่อเทียบกับโฮสต์ (GvHD) กลุ่มอาการการปลูกถ่ายอวัยวะ และความล้มเหลวของการปลูกถ่ายอวัยวะ ซึ่งคล้ายกับยาที่ได้รับอนุญาตจาก UCB Omidubicel-onlv ถูกบริหารให้กับบุคคล 117 รายสำหรับโรคใด ๆ ; ในจำนวนนี้ 47% พบปฏิกิริยาการฉีดยา 58% พบ GVHD เฉียบพลัน 35% พบ GVHD เรื้อรัง และ 3% พบความล้มเหลวของการปลูกถ่ายอวัยวะ
การตอบสนองที่ไม่พึงประสงค์ระดับ 3-5 ที่พบบ่อยที่สุดในผู้ป่วย Study P0501 ที่เป็นมะเร็งทางโลหิตวิทยา ได้แก่ ความเจ็บปวด (33%) การอักเสบของเยื่อเมือก (31%) ความดันโลหิตสูง (25%) และความเป็นพิษต่อระบบทางเดินอาหาร (19%)
ขนาดยา omidubicel-onlv ที่แนะนำคือการฉีดยา XNUMX ครั้งตามลำดับ ซึ่งประกอบด้วย:
- เศษส่วนที่เพาะเลี้ยง: ขั้นต่ำ 8.0 × 108 เซลล์ที่มีชีวิตทั้งหมดที่มีเซลล์ CD8.7+ อย่างน้อย 34 เปอร์เซ็นต์ และอย่างน้อย 9.2 × 107 เซลล์ CD34+ ทั้งหมด ตามด้วย
- เศษส่วนที่ไม่มีวัฒนธรรม: ขั้นต่ำ 4.0 × 108 เซลล์ที่มีชีวิตทั้งหมดอย่างน้อย 2.4 × 107 เซลล์ CD3+
