สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติยา nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) เมื่อวันที่ 27 พฤศจิกายน 2023 สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเดสมอยด์ที่กำลังลุกลามซึ่งจำเป็นต้องได้รับการรักษาแบบเป็นระบบ นี่คือการรักษาเบื้องต้นที่ได้รับอนุญาตสำหรับเนื้องอกเดสมอยด์
การศึกษาที่เรียกว่า DeFi (NCT03785964) พิจารณาว่ามันทำงานได้ดีเพียงใด เป็นการทดลองระหว่างประเทศ แบบสหสถาบัน สุ่ม (1:1) ปกปิดสองด้าน มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก กับผู้ป่วย 142 รายที่มีเนื้องอกเดสมอยด์ ซึ่งอาการแย่ลงและไม่สามารถรักษาด้วยการผ่าตัดได้ ผู้ป่วยจะมีคุณสมบัติหากเนื้องอกเดสมอยด์ลุกลามภายใน 12 เดือนหลังการตรวจคัดกรอง ผู้เข้าร่วมได้รับการสุ่มให้รับประทานยาไนโรกาเซสแตท 150 มก. หรือยาหลอก รับประทานวันละสองครั้ง จนกว่าอาการจะลุกลามหรือเป็นพิษเกินกว่าจะยอมรับได้
การอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลาม (PFS) คำนวณโดย RECIST v1.1 โดยการทบทวนจากส่วนกลางโดยปกปิดข้อมูลอิสระหรือความก้าวหน้าทางคลินิกที่ประเมินโดยผู้วิจัยและทบทวนอย่างอิสระเป็นวิธีหลักในการวัดว่าการรักษาทำงานได้ดีเพียงใด ค่ามัธยฐานการอยู่รอดโดยปราศจากความก้าวหน้า (PFS) ไม่ได้ถูกกำหนดในกลุ่ม nirogacestat (95% CI: ไม่ได้กำหนด) และอยู่ที่ 15.1 เดือน (95% CI: 8.4 ไม่ได้กำหนด) ในกลุ่มยาหลอก อัตราส่วนอันตราย (HR) เท่ากับ 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) โดยมีค่า p น้อยกว่า 0.001 การตรวจสอบเบื้องต้นของการรอดชีวิตโดยปราศจากการลุกลาม (PFS) โดยใช้การลุกลามด้วยภาพรังสีเพียงอย่างเดียว เผยให้เห็นอัตราส่วนอันตรายที่ 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62)
อัตราการเกิดปฏิกิริยาตามวัตถุประสงค์ (ORR) เป็นตัววัดประสิทธิผลเพิ่มเติม อัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) คือ 41% (95% CI: 29.8, 53.8) สำหรับผู้เข้าร่วมในกลุ่ม nirogacestat และ 8% (95% CI: 3.1, 17.3) สำหรับผู้ที่อยู่ในกลุ่มยาหลอก (p-value=<0.001 ). การปรับปรุงความเจ็บปวดที่เลวร้ายที่สุดที่ผู้ป่วยรายงานตั้งแต่เริ่มต้นการศึกษา ซึ่งสนับสนุนกลุ่ม nirogacestat นั้น ได้ยืนยันเพิ่มเติมถึงผลลัพธ์ของประสิทธิภาพ
ผลข้างเคียงที่พบบ่อย ได้แก่ อาการท้องเสีย ความเป็นพิษต่อรังไข่ ผื่น คลื่นไส้ อ่อนเพลีย ปากเปื่อย ปวดศีรษะ ไม่สบายท้อง ไอ ผมร่วง การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน และหายใจลำบาก
ปริมาณไนโรกาเซสแตทที่แนะนำคือ 150 มก. รับประทานวันละสองครั้ง พร้อมหรือไม่มีอาหาร จนกว่าอาการจะดีขึ้นหรือมีความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้ แต่ละขนาดยา 150 มก. ประกอบด้วยยาเม็ดขนาด 50 มก. สามเม็ด
Lutetium Lu 177 dotatate ได้รับการอนุมัติจาก USFDA สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate เป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ เพิ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก การอนุมัตินี้ถือเป็นสัญญาณแห่งความหวังสำหรับเด็ก ๆ ที่ต้องต่อสู้กับเนื้องอกในระบบประสาท (NETs) ซึ่งเป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากแต่ท้าทาย ซึ่งมักจะพิสูจน์ได้ว่ามีความทนทานต่อการรักษาแบบเดิมๆ