รูโซทินิบ ยาเม็ด (ruxolitinib / Jakafi) สำหรับการรักษา fibrosis ของไขกระดูกที่มีความเสี่ยงปานกลางหรือสูง รวมทั้ง primary bone marrow fibrosis, myelofibrosis after polycythemia vera และ myelofibrosis หลังจากผู้ป่วยไม่ทราบสาเหตุ thrombocytosis ผู้ป่วยที่มีภาวะพังผืดในไขกระดูกในระดับปานกลางหรือมีความเสี่ยงสูงหมายถึงผู้ป่วยที่มีอายุมากกว่า 65 ปีหรือมีภาวะอย่างใดอย่างหนึ่งดังต่อไปนี้: โรคโลหิตจางอาการทางกายภาพลดจำนวนเม็ดเลือดขาวลดจำนวนเซลล์ตัวอ่อนหรือเกล็ดเลือดลดลง 80% ถึง 90% ของกรณี
ยาเม็ดรูโซทินิบ (ruxolitinib / Jakafi) มีจำหน่ายในสหรัฐอเมริกายุโรปและที่อื่น ๆ แต่ยังไม่วางตลาดในจีนแผ่นดินใหญ่ Rusolitinib เป็นสารยับยั้ง Janus related kinase (JAK) ตัวแรกที่ได้รับการรับรองในโลกและเป็นยารักษาโรค myelofibrosis เฉพาะรายแรกที่ได้รับการรับรองจาก FDA และทั่วโลก Rusotinib มีให้ใน 5 ขนาด 5, 10, 15, 20 และ 25 มก. / เม็ดและให้เป็นยารับประทานวันละสองครั้ง พังผืดในไขกระดูกเป็นโรคระบบเลือดหายากที่ก้าวหน้าและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งเป็นเนื้องอกที่สร้างเม็ดเลือดและคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อประชากร 1.60-18.5 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา ผู้ป่วยที่เป็นพังผืดในไขกระดูกจะค่อยๆถูกแทนที่ด้วยเนื้อเยื่อแผลเป็นดังนั้นการผลิตเซลล์เม็ดเลือดจะต้องดำเนินการในอวัยวะต่างๆเช่นตับและม้าม เกิดโรคโลหิตจางเม็ดเลือดขาวและภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ผู้ป่วยที่มีพังผืดในไขกระดูกมีลักษณะของไขกระดูกล้มเหลวและม้ามโตเช่นเดียวกับความเหนื่อยล้าปวดกล้ามเนื้อและโครงกระดูกไม่สบายท้องคันอย่างรุนแรงเหงื่อออกตอนกลางคืนและความอิ่มซึ่งส่งผลเสียต่อคุณภาพชีวิตอย่างมาก อาการม้ามโตและอาการทางระบบในผู้ป่วย myelofibrosis เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของการส่งสัญญาณ JAK Rusotinib เป็นสารยับยั้ง JAK1 และ JAK2 ในช่องปากและ JAK1 และ JAK2 มีส่วนเกี่ยวข้องในการควบคุมการทำงานของเลือดและภูมิคุ้มกัน
องค์การอาหารและยา การตัดสินใจอนุมัติ lusotinib ข้างต้นส่วนใหญ่มาจากข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มสองเฟสแบบ double-blind และแบบควบคุมโดยมีชื่อรหัสสองชื่อคือ COMFORT-I และ COMPORT-Ⅱ การศึกษา COMFORT-I รวมผู้ป่วยทั้งหมด 309 รายที่ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกอัลโลจีนิกที่ไม่สบายหรือดื้อยาหรือพังผืดไขกระดูกหลักกำเริบ myelofibrosis หลัง polycythemia และภาวะเกล็ดเลือดต่ำที่ไม่ทราบสาเหตุและผลการวิจัยพบว่าสัดส่วนของผู้ป่วยที่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักหลังจาก 24 สัปดาห์ของการรักษาด้วย lusotinib หรือยาหลอกแม้ว่าปริมาณม้ามจะลดลง≥35% เป็น 41.9% และ O ตามลำดับ 7% (P <0.000 1) นอกจากนี้สัดส่วนของผู้ป่วยที่มีอาการดีขึ้น≥50% ในแบบประเมินอาการ Myelofibrosis ที่ดีขึ้นคะแนนรวมอาการ (MFSAF TSS) ใน lusotinib หรือยาหลอกทั้งสองกลุ่มเท่ากับ 45.9% และ 5.3% (P <0.001) และ เวลาเฉลี่ยในการตอบสนองน้อยกว่า 4 สัปดาห์ การศึกษา C0MPORT-11 รวมผู้ป่วย 219 รายที่ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกที่ไม่รู้สึกตัวหรือ allogeneic หรือพังผืดไขกระดูกหลักกำเริบ myelofibrosis หลัง polycythemia และ idiopathic thrombocytosis และผลการวิจัยพบว่าสัดส่วนของผู้ป่วยที่มีโซทินิบหรือการบำบัดด้วยไฮดรอกซียูเรีย (hydroxyurea) ที่ดีที่สุดหรือ glucocorticoid หลังการรักษา 48 สัปดาห์เพื่อลดปริมาณม้าม≥35% เท่ากับ 28.5% และ 0 (P <0.001) ผลข้างเคียงทางโลหิตวิทยาที่พบบ่อยที่สุดของการรักษาด้วย lusotinib ที่พบใน C0MPORT - I และ COMPORT-11 คือภาวะเกล็ดเลือดต่ำและโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับขนาดยา แต่ผลข้างเคียงทั้งสองนี้จัดการได้ง่ายและไม่ค่อยทำให้ผู้ป่วยหยุดการรักษา ผลข้างเคียงของระบบที่ไม่ใช่เลือดที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ ท้องร่วงเวียนศีรษะปวดศีรษะอ่อนเพลียและคลื่นไส้
