สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ Venetoclax (Venclexta) ร่วมกับ rituximab (VenR) ในการรักษาผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) ตามข้อมูลโรคเหลือน้อยที่สุด (MRD) ของการทดลอง MURANO ระยะที่ XNUMX และประสิทธิภาพคือ ดีขึ้นอย่างมากเมื่อใช้ร่วมกับยาเบนดามัสทีนและริทูซิแมบ (BR)
การศึกษาของ MURANO พบว่าประสิทธิภาพของเคมีบำบัดสำหรับ CLL นั้นสัมพันธ์กับความเป็นไปได้ในการบรรลุการแปลง MRD และประสิทธิภาพของการรักษาด้วยยาที่กำหนดเป้าหมายสำหรับ CLL ที่ดื้อต่อแสงหรือที่กำเริบนั้นสัมพันธ์กับการแปลง MRD เนื่องจากอัตราการแปลง MRD ในผู้ป่วยเหล่านี้คือ ค่อนข้างไม่รู้จัก ต่ำ.
การศึกษาของ MURANO แสดงให้เห็นว่าสูตร VenR มี PFS ที่ดีกว่าสำหรับ CLL ที่ทนไฟหรือที่กำเริบเมื่อเปรียบเทียบกับสูตร BR (HR0.17) และ MRD ของเลือดส่วนปลายและไขกระดูกกลับกลายเป็นลบ การแปลง MRD เป็นลบในกลุ่ม VenR ไม่เกี่ยวข้องกับว่าผู้ป่วยมีการกลายพันธุ์ del (17p), การกลายพันธุ์ที่ไม่ใช่ IGVH, การกลายพันธุ์ TP53 และปัจจัยพยากรณ์โรคที่ไม่พึงประสงค์อื่น ๆ หรือไม่ ในกลุ่ม VenR ผู้ป่วย 121/194 ราย (62%) มี MRD negative เมื่อสิ้นสุดการรักษาแบบผสมผสาน ที่การติดตามเฉลี่ย 13.8 เดือน (5.6-23.0 เดือน) ผู้ป่วย 100 ราย (83%) ยังคงมี MRD เชิงลบและผู้ป่วย 2 รายที่ลุกลามไปสู่ PD, 2 รายเสียชีวิตจากโรคที่ไม่เกี่ยวข้อง 2 รายเข้าสู่ Richter's syndrome, 15 ราย ( 12%) MRD กลายเป็นบวก [1 ราย MRD≥10 ^ (-2) และ PD, 14 ราย MRD 10 ^ (-4) ~ <10 ^ (-2) และ 2 รายเป็น PD, 1 รายเสียชีวิตและ 11 ราย ไม่มีความคืบหน้า
การรักษาด้วย VenR ของ CLL ที่ดื้อหรือกลับเป็นซ้ำนั้นมีความสอดคล้องกันในระดับสูงในการรับการแปลง MRD ของเลือดและไขกระดูกจากไขกระดูก และสถานะของ MRD ในเลือดส่วนปลายมีความสัมพันธ์อย่างมีนัยสำคัญกับประสิทธิภาพทางคลินิก VenR สามารถช่วยให้ผู้ป่วยได้รับอัตราการแปลง MRD ในเลือดที่ลึกและทนทานสูงในระยะเริ่มต้น และไม่เกี่ยวข้องกับว่าผู้ป่วยมีปัจจัยพยากรณ์โรคที่ไม่พึงประสงค์หรือไม่ ซึ่งดีกว่าโปรแกรม BR อย่างมีนัยสำคัญ การกลับเป็นซ้ำของ MRD พบได้ในผู้ป่วยเพียงไม่กี่รายและอาจไม่จำเป็นต้องนำไปสู่ความก้าวหน้าของโรคทางคลินิก ขอแนะนำว่าประสิทธิภาพของ VenR ดีกว่าสูตร BR อย่างมาก และปัจจุบันเป็นสูตรที่แนะนำสำหรับ CLL ที่ดื้อหรือกำเริบ
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-updates-venetoclax-cll-label-with-mrd-data
