มีนาคม 2022: หลังการรักษาสี่บรรทัดขึ้นไป ซึ่งรวมถึงตัวยับยั้งโปรตีอาโซม (PI) สารกระตุ้นภูมิคุ้มกัน (IMiD) และโมโนโคลนัลแอนติบอดีต้าน CD38 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติ ciltacabtagene autoleucel (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีมัลติเพิลมัยอีโลมากำเริบหรือดื้อต่อยา
Ciltacabtagene autoleucel is a genetically engineered autologous chimeric antigen receptor CAR T-cell therapy treatment that targets the B-cell maturation antigen (BCMA). Each dose is tailored to the patient’s own T-cells, which are harvested, genetically modified, and then reintroduced into the patient.
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter การทดลองทางคลินิก that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory หลาย myeloma who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for กลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์ (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI มีการประเมินความเสี่ยงและแผนการลดความเสี่ยงที่กำหนดให้โรงพยาบาลและคลินิกที่จำหน่ายการบำบัดต้องได้รับการรับรองเป็นพิเศษเพื่อรับรู้และจัดการกับ CRS และความเป็นพิษต่อระบบประสาท องค์การอาหารและยากำลังขอให้บริษัททำการศึกษาเชิงสังเกตหลังการวางตลาดที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย ciltacabtagene autoleucel เพื่อประเมินความปลอดภัยในระยะยาว
CARVYKTI ให้ในขนาด 0.5-1.0106 CAR-positive viable T-cells ต่อน้ำหนักตัว 1108 กิโลกรัม โดยให้ T-cells ที่มีผลบวกต่อ CAR สูงสุด XNUMX ต่อการฉีด
