ตุลาคม 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นมะเร็งต่อมไทรอยด์ในระยะลุกลามหรือในระยะแพร่กระจาย (DTC) ที่มีความก้าวหน้าหลังจากการรักษาแบบมุ่งเป้าหมาย VEGFR ก่อนหน้านี้และผู้ที่ไม่มีคุณสมบัติหรือดื้อต่อสารกัมมันตภาพรังสีไอโอดีน .
COSMIC-311, การทดลองทางคลินิกแบบหลายศูนย์แบบสุ่ม (2:1), double-blind, double-blind, placebo-controlled, multicenter (NCT03690388) ในผู้ป่วย DTC ระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายที่มีความก้าวหน้าหลังการรักษาที่กำหนดเป้าหมาย VEGFR ก่อน และไม่มีคุณสมบัติเหมาะสมหรือดื้อต่อกัมมันตภาพรังสี ไอโอดีนถูกนำมาใช้เพื่อประเมินประสิทธิภาพ ผู้ป่วยได้รับ cabozantinib 60 มก. หรือยาหลอกหรือการดูแลแบบประคับประคองที่ดีที่สุดจนกว่าโรคจะลุกลามหรือเกิดความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้
การวัดผลผลลัพธ์ด้านประสิทธิผลที่สำคัญคือการรอดชีวิตที่ปราศจากความก้าวหน้า (PFS) ในประชากรที่ตั้งใจต่อการรักษาและอัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) ในผู้ป่วยแบบสุ่มตัวอย่าง 100 รายแรก ซึ่งทั้งสองอย่างนี้ได้รับการประเมินโดยคณะกรรมการตรวจสอบรังสีอิสระที่ตาบอดโดยใช้ RECIST 1.1 เกณฑ์ เมื่อเทียบกับยาหลอก CABOMETYX ลดความเสี่ยงของการเจ็บป่วยหรือเสียชีวิตได้อย่างมีนัยสำคัญ (p0.0001) ค่ามัธยฐาน PFS ในกลุ่ม cabozantinib คือ 11.0 เดือน (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 7.4, 13.8) เทียบกับ 1.9 เดือน (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 1.9, 3.7) ในกลุ่มยาหลอก ในกลุ่ม cabozantinib และกลุ่มยาหลอก ORRs เท่ากับ 18 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 10 เปอร์เซ็นต์ 29 เปอร์เซ็นต์) และ 0 เปอร์เซ็นต์ (95 เปอร์เซ็นต์ CI: 0 เปอร์เซ็นต์ 11 เปอร์เซ็นต์) ตามลำดับ
อาการท้องร่วง, palmar-plantar erythrodysesthesia (PPE), ความเหนื่อยล้า, ความดันโลหิตสูง และ stomatitis เป็นผลข้างเคียงที่แพร่หลายมากที่สุด (25 เปอร์เซ็นต์) ภาวะแคลเซียมในเลือดต่ำถูกแทรกเป็นข้อความเตือน
จนกว่าโรคจะลุกลามหรือเกิดความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้ ปริมาณยาคาโบซานทินิบที่แนะนำให้ใช้ตัวเดียวคือ 60 มก. วันละครั้ง ในผู้ป่วยเด็ก (อายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี BSA น้อยกว่า 1.2 ตร.ม.) ปริมาณยาคาโบซานทินิบที่แนะนำคือ 2 มก. วันละครั้ง จนกว่าโรคจะลุกลามหรือเป็นพิษที่ทนไม่ได้