พ.ย. 2023: สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุตั้งแต่ 50 ปีขึ้นไปที่มีระยะเรื้อรัง (CP) Ph+ มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรังแบบไมอิลอยด์ (CML) ไม่ว่าจะเพิ่งได้รับการวินิจฉัย (ND) หรือดื้อยาหรือแพ้ยา (R/I) จากการรักษาก่อนหน้านี้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติโบซูตินิบ ( โบซูลิฟ, ไฟเซอร์) นอกจากนี้ รูปแบบยาแคปซูลใหม่ที่มีความเข้มข้น 100 มก. และ XNUMX มก. ยังได้รับการอนุมัติจาก FDA
การทดลอง BCHILD (NCT04258943) ประเมินประสิทธิภาพของโบซูตินิบในผู้ป่วยเด็กที่มี ND CP Ph+ CML และ R/I CP Ph+ CML การทดลองเป็นแบบหลายศูนย์ ไม่สุ่มตัวอย่าง และเปิดฉลาก โดยมีเป้าหมายในการกำหนดขนาดยาที่แนะนำ ประเมินความปลอดภัยและความทนทาน ประเมินประสิทธิภาพ และประเมินผล โบซูตินิบ เภสัชจลนศาสตร์ในผู้ป่วยรายนี้ การทดลองนี้รวมผู้ป่วย 21 รายที่ได้รับการรักษาด้วย ND CP Ph+ CML ที่ขนาด 300 มก./ตารางเมตร วันละครั้ง และผู้ป่วย 2 รายที่ได้รับ R/I CP Ph+ CML ที่ได้รับการรักษาด้วย bosutinib ที่ขนาด 28 มก./ตารางเมตร ถึง 300 มก./ตารางเมตร รับประทานวันละครั้ง
การตอบสนองทางไซโตจีเนติกส์หลัก (MCyR) การตอบสนองทางไซโตจีเนติกส์โดยสมบูรณ์ (CCyR) และการตอบสนองของโมเลกุลหลัก (MMR) เป็นตัววัดผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพหลัก การตอบสนองทางไซโตจีเนติกส์ที่สำคัญ (MCyR) และสมบูรณ์ (CCyR) สำหรับผู้ป่วยเด็กที่มี ND CP Ph+ CML คือ 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) และ 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) ตามลำดับ 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) คือ MMR และ 14.2 เดือนคือระยะเวลาติดตามผลมัธยฐาน (ช่วง: 1.1, 26.3 เดือน)
การตอบสนองทางไซโตจีเนติกส์หลัก (MCyR) และสมบูรณ์ (CCyR) สำหรับผู้ป่วยเด็กที่มี R/I CP Ph+ CML คือ 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) และ 78.6% (95% CI: 59, 91.7) ตามลำดับ 50% (95% CI: 30.6, 69.4) คือ MMR ผู้ป่วย 14 รายจาก 13.6 รายที่ถึง MMR สูญเสีย MMR หลังจากได้รับการรักษาเป็นเวลา 24.7 และ 23.2 เดือน ตามลำดับ การติดตามผล 1 เดือน คือค่ามัธยฐาน (ช่วง: 61.5, XNUMX เดือน)
ในผู้ป่วยเด็ก อาการท้องร่วง ปวดท้อง อาเจียน คลื่นไส้ ผื่น ความง่วง ความผิดปกติของตับ ปวดศีรษะ ไข้มาก ความอยากอาหารลดลง และท้องผูกเป็นผลข้างเคียงที่รายงานบ่อยที่สุด (≥20%) ในผู้ป่วยเด็ก ครีเอตินีนที่เพิ่มขึ้น อะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสหรือแอสพาเทตอะมิโนทรานสเฟอเรสที่เพิ่มขึ้น จำนวนเม็ดเลือดขาวลดลง และจำนวนเกล็ดเลือดที่ลดลง เป็นความผิดปกติในห้องปฏิบัติการที่พบบ่อยที่สุดที่แย่ลงจากการตรวจวัดพื้นฐาน (≥45%)
สำหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็น ND CP Ph+ CML ปริมาณที่แนะนำของโบซูตินิบคือ 300 มก./ตารางเมตร รับประทานวันละครั้งพร้อมกับอาหาร สำหรับผู้ป่วยเด็กที่มี R/I CP Ph+ CML ปริมาณที่แนะนำคือ 2 มก./ตารางเมตร รับประทานวันละครั้งพร้อมกับอาหาร เนื้อหาของแคปซูลสามารถใช้ร่วมกับโยเกิร์ตหรือซอสแอปเปิ้ลสำหรับผู้ที่ไม่สามารถกลืนได้
