ஜூலை 2023: ஒரு சிறிய அளவிலான மருத்துவ பரிசோதனையின் சான்றுகள், நரம்பு மண்டலத்தின் தன்னுடல் தாக்கக் கோளாறான மயஸ்தீனியா கிராவிஸ், மேம்பட்ட இரத்த புற்றுநோய் நோய் எதிர்ப்பு சிகிச்சையான CAR-T இன் மாறுபாட்டின் மூலம் சிகிச்சையளிக்கப்படலாம் என்பதைக் காட்டுகிறது. மாற்றியமைக்கப்பட்ட CAR-T சிகிச்சையானது, சைமெரிக் ஆன்டிஜென் ரிசெப்டர் டி-செல்லைக் குறிக்கிறது, இது விஞ்ஞானிகளால் பயன்படுத்தப்பட்டது. இது மயஸ்தீனியா கிராவிஸ் அறிகுறிகளை நீண்ட காலத்திற்கு குறைக்கலாம் மற்றும் எந்த பெரிய பக்க விளைவுகளையும் ஏற்படுத்தாது. தி லான்செட் நியூராலஜியில் வெளியிடப்பட்ட இந்த ஆய்வு, தேசிய சுகாதார நிறுவனங்களின் ஒரு பகுதியாக இருக்கும் நேஷனல் இன்ஸ்டிடியூட் ஆஃப் நரம்பியல் கோளாறுகள் மற்றும் பக்கவாதத்தின் (NINDS) சிறு வணிக மானியம் மூலம் செலுத்தப்பட்டது. மேரிலாந்தைச் சேர்ந்த கார்டீசியன் தெரபியூட்டிக்ஸ் நிறுவனமான கெய்தர்ஸ்பர்க்கிற்கு இந்த மானியம் வழங்கப்பட்டது.
நரம்பியல் கோளாறுக்கு சிகிச்சையளிக்க CAR-T போன்ற அற்புதமான சிகிச்சையைப் பயன்படுத்துவது எவ்வளவு நெகிழ்வானது என்பதைக் காட்டுகிறது நோயெதிர்ப்பு சிகிச்சைகள் சில அல்லது வேறு சிகிச்சை விருப்பங்கள் இல்லாதபோது இருக்கலாம்,” என்று NINDS சிறு வணிகத் திட்டத்தின் தலைவரான Ph.D., எமிலி கபோரெல்லோ கூறினார்.
மயஸ்தீனியா கிராவிஸ் என்பது நீண்ட கால தன்னுடல் தாக்க நோயாகும், இது உடலின் நோயெதிர்ப்பு அமைப்பு நரம்பு செல்கள் தசைகளுடன் பேசும் புரதத்தைத் தாக்கும் போது ஏற்படும். இந்த நோய் தசை பலவீனத்தால் வகைப்படுத்தப்படுகிறது, இது நபர் சுறுசுறுப்பாக இருக்கும்போது மோசமாகிவிடும் மற்றும் நபர் ஓய்வெடுக்கும்போது சில சமயங்களில் குணமடைகிறது. இப்போது நாம் வைத்திருக்கும் சிகிச்சையின் முக்கிய குறிக்கோள் அறிகுறிகளைக் குறைப்பதாகும், குறிப்பாக தசை பலவீனம்.
ஆய்வில், பொதுமைப்படுத்தப்பட்ட மயஸ்தீனியா கிராவிஸ் உள்ள 14 பேருக்கு வெவ்வேறு அளவு டெஸ்கார்ட்ஸ்-08 வழங்கப்பட்டது, இது மயஸ்தீனியா கிராவிஸை ஏற்படுத்தும் ஆன்டிபாடிகளை உருவாக்கும் செல்களை குறிவைக்கும் CAR-T சிகிச்சையின் மாற்றியமைக்கப்பட்ட வடிவமாகும். ஆறு வாரங்களுக்கு வாரத்திற்கு ஒரு முறை ஒரு மாத்திரை என்பது சிறந்த டோஸ் கண்டறியப்பட்டது. சிகிச்சை எவ்வளவு சிறப்பாக செயல்படுகிறது என்பது பற்றிய ஆரம்ப தகவல் ஊக்கமளிக்கிறது, ஆனால் அது எவ்வளவு நன்றாக வேலை செய்கிறது என்பதை தீர்மானிக்க கூடுதல் மருத்துவ பரிசோதனைகள் தேவை. டெஸ்கார்டெஸ்-08 ஐ எடுத்துக் கொண்ட மூன்று நபர்களின் அனைத்து அல்லது கிட்டத்தட்ட அனைத்து அறிகுறிகளும் போய்விட்டன. இந்த விளைவுகள் சிகிச்சைக்குப் பிறகு ஆறு மாதங்களுக்கு நீடித்தன. தீவிர MG உள்ள சிலருக்கு வழங்கப்படும் நரம்புவழி இம்யூனோகுளோபுலின் மூலம் மற்ற இருவருக்கு இனி சிகிச்சை தேவையில்லை.
முராத் வி. கலாயோக்லு, MD, Ph.D., கார்ட்டீசியன் தெரபியூட்டிக்ஸ் தலைவர் மற்றும் CEO, "டிகார்டெஸ்-08 க்கான ஆழமான, நீண்டகால பதில்களை நாங்கள் கண்டோம், இது சிகிச்சையின் பின்னர் குறைந்தது ஆறு மாதங்கள் நீடித்தது." "நாங்கள் இப்போது ஒரு பெரிய சீரற்ற, மருந்துப்போலி கட்டுப்படுத்தப்பட்ட ஆய்வைத் தொடங்கியுள்ளோம், இது பொறிக்கப்பட்ட தத்தெடுப்பு உயிரணு சிகிச்சைக்கான முதல் வகை."
CAR-T சிகிச்சையில், ஒரு குறிப்பிட்ட இலக்கை எதிர்த்துப் போராட நோயாளியின் T-செல்கள் மறுபிரசுரம் செய்யப்படுகின்றன. டி-செல்கள் நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தின் முக்கிய பகுதியாகும், அவை படையெடுக்கும் நோய்க்கிருமிகளைக் கண்டுபிடித்து கொல்லும். உடன் இரத்த புற்றுநோய்கள், புற்றுநோயே இப்போது புதிய இலக்கு. மயஸ்தீனியா கிராவிஸுக்கு, சேதத்தை ஏற்படுத்தும் ஆன்டிபாடிகளை உருவாக்கும் கெட்ட செல்களை அழிப்பதே குறிக்கோள்.
CAR-T உட்பட பல நோயெதிர்ப்பு சிகிச்சைகள் பெரிய பக்கவிளைவுகளை ஏற்படுத்தலாம், அவை மேம்பட்ட புற்றுநோயின் நிகழ்வுகளில் பொறுத்துக்கொள்ளக்கூடியவை என்றாலும், மயஸ்தீனியா கிராவிஸ் மற்றும் பிற நீண்ட கால நிலைகளில் பயன்படுத்த இயலாது. டி-செல்கள் பொதுவாக டிஎன்ஏ மூலம் மாற்றப்படுகின்றன, அவை செல்லில் தங்கி, செல் பிரிக்கும் ஒவ்வொரு முறையும் நகலெடுக்கப்படும். இது செயலை வலுவாக்கும் மற்றும் ஆபத்தான பக்க விளைவுகளை ஏற்படுத்தும்.
டி-செல்களை மாற்ற டெஸ்கார்ட்ஸ்-08 டிஎன்ஏவைப் பயன்படுத்துவதில்லை, ஏனெனில் செல்கள் பிரிக்கும்போது டிஎன்ஏ தன்னை நகலெடுக்கிறது. அதற்கு பதிலாக, இது செல்கள் பிரியும் போது தன்னை நகலெடுக்காத மெசஞ்சர் ஆர்என்ஏ (எம்ஆர்என்ஏ) ஐப் பயன்படுத்துகிறது. இதன் விளைவாக டிஎன்ஏ-திட்டமிடப்பட்ட CAR-T சிகிச்சை பொதுவாக செயல்படும் விதத்தில் ஒரு டோஸுக்குப் பதிலாக ஒரு முறைக்கு மேல் கொடுக்கப்படும் ஒரு குறுகிய சிகிச்சை காலம் ஆகும். இந்த ஆய்வின் முக்கிய குறிக்கோள், தசை பலவீனத்தின் அறிகுறிகளைக் குறைக்க டெஸ்கார்ட்ஸ்-08 இன் சரியான அளவைக் கண்டறிவதாகும், அதே நேரத்தில் முடிந்தவரை சில பக்க விளைவுகளை ஏற்படுத்துகிறது.
பெரிய அளவில் மருத்துவ சோதனை, டெஸ்கார்ட்ஸ்-08 சிகிச்சையானது தசைநார் அழற்சியின் அறிகுறிகளைக் குறைக்க உதவுமா என்பதைப் பார்க்க இப்போது முயற்சிக்கப்படுகிறது. முக்கியமாக, இந்த ஆய்வில் மருந்துப்போலி குழுவும் இருக்கும். எந்தவொரு முன்னேற்றமும் சிகிச்சையின் காரணமாக ஏற்பட்டதா மற்றும் வேறு ஏதாவது அல்ல என்பதை உறுதிப்படுத்த இது ஒரு முக்கியமான கட்டுப்பாட்டாகும்.
