27 ஆம் ஆண்டு நவம்பர் 2023 ஆம் தேதி, உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.)ஐ, முறையான சிகிச்சை தேவைப்படும் டெஸ்மாய்டு கட்டிகள் முன்னேறி வரும் வயதுவந்த நோயாளிகளுக்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது. டெஸ்மாய்டு கட்டிகளுக்கான ஆரம்ப அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சை இதுவாகும்.
DeFi (NCT03785964) என்று அழைக்கப்படும் ஒரு ஆய்வு அது எவ்வளவு நன்றாக வேலை செய்தது. இது ஒரு சர்வதேச, மல்டிசென்டர், ரேண்டமைஸ்டு (1:1), இரட்டை குருட்டு, மருந்துப்போலி கட்டுப்படுத்தப்பட்ட 142 நோயாளிகளுக்கு டெஸ்மாய்டு கட்டிகள் மோசமடைந்து, அறுவை சிகிச்சை மூலம் சிகிச்சை அளிக்க முடியாத பரிசோதனை ஆகும். ஸ்கிரீனிங் செய்த 12 மாதங்களுக்குள் டெஸ்மாய்டு கட்டி முன்னேறியிருந்தால் நோயாளிகள் தகுதி பெற்றனர். பங்கேற்பாளர்கள் தோராயமாக 150 மில்லிகிராம் நிரோகாசெஸ்டாட் அல்லது மருந்துப்போலியை ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை வாய்வழியாக நோய் முன்னேற்றம் அல்லது தாங்க முடியாத நச்சுத்தன்மை வரை எடுத்துக்கொள்ள நியமிக்கப்பட்டனர்.
கண்மூடித்தனமான சுயாதீன மத்திய மதிப்பாய்வு மூலம் RECIST v1.1 ஆல் கணக்கிடப்பட்ட முன்னேற்றம் இல்லாத உயிர்வாழ்வு (PFS) அல்லது ஆய்வாளரால் மதிப்பிடப்பட்ட மற்றும் சுயாதீனமாக மதிப்பாய்வு செய்யப்பட்ட மருத்துவ முன்னேற்றம் சிகிச்சை எவ்வளவு சிறப்பாக செயல்பட்டது என்பதை அளவிடுவதற்கான முக்கிய வழியாகும். நிரோகாசெஸ்டாட் குழுவில் சராசரி முன்னேற்றம் இல்லாத உயிர்வாழ்வு (PFS) தீர்மானிக்கப்படவில்லை (95% CI: தீர்மானிக்கப்படவில்லை) மற்றும் மருந்துப்போலி குழுவில் 15.1 மாதங்கள் (95% CI: 8.4, தீர்மானிக்கப்படவில்லை). ஆபத்து விகிதம் (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) p-மதிப்பு 0.001 க்கும் குறைவாக இருந்தது. ரேடியோகிராஃபிக் முன்னேற்றத்தை மட்டுமே பயன்படுத்தி முன்னேற்றம் இல்லாத உயிர்வாழ்வின் (PFS) ஆரம்ப விசாரணையானது 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) என்ற அபாய விகிதத்தை வெளிப்படுத்தியது.
புறநிலை எதிர்வினை விகிதம் (ORR) செயல்திறனின் கூடுதல் அளவீடு ஆகும். நிரோகாசெஸ்டாட் குழுவில் பங்கேற்பவர்களுக்கு 41% (95% CI: 29.8, 53.8) மற்றும் மருந்துப்போலி குழுவில் உள்ளவர்களுக்கு 8% (95% CI: 3.1, 17.3) (p-value=<0.001) குறிக்கோள் பதில் விகிதம் (ORR) ) ஆய்வின் தொடக்கத்திலிருந்தே நோயாளி-அறிவிக்கப்பட்ட மோசமான வலியின் முன்னேற்றம், இது nirogacestat குழுவிற்கு சாதகமாக இருந்தது, மேலும் செயல்திறன் முடிவுகளை உறுதிப்படுத்தியது.
வயிற்றுப்போக்கு, கருப்பை நச்சுத்தன்மை, சொறி, குமட்டல், சோர்வு, ஸ்டோமாடிடிஸ், தலைவலி, வயிற்று அசௌகரியம், இருமல், அலோபீசியா, மேல் சுவாசக்குழாய் தொற்று மற்றும் மூச்சுத் திணறல் ஆகியவை பரவலான பாதகமான விளைவுகளாகும்.
பரிந்துரைக்கப்பட்ட nirogacestat மருந்தளவு 150 mg ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை, உணவுடன் அல்லது இல்லாமல், நோய் முன்னேறும் வரை அல்லது ஏற்றுக்கொள்ள முடியாத நச்சுத்தன்மை இருக்கும் வரை வாய்வழியாக எடுத்துக் கொள்ளப்படுகிறது. 150 mg ஒவ்வொரு டோஸும் மூன்று 50 mg மாத்திரைகள் கொண்டது.
கடகம்
GEP-NETS உடன் 177 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட குழந்தை நோயாளிகளுக்கு லுடீடியம் லு 12 டோடேடேட் USFDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.
Lutetium Lu 177 dotatate, ஒரு அற்புதமான சிகிச்சையானது, சமீபத்தில் அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்திடம் (FDA) குழந்தை நோயாளிகளுக்கான ஒப்புதலைப் பெற்றுள்ளது, இது குழந்தை புற்றுநோயியல் துறையில் குறிப்பிடத்தக்க மைல்கல்லைக் குறிக்கிறது. இந்த ஒப்புதல் நியூரோஎண்டோகிரைன் கட்டிகளுடன் (NETs) போராடும் குழந்தைகளுக்கு நம்பிக்கையின் கலங்கரை விளக்கமாக உள்ளது, இது ஒரு அரிதான ஆனால் சவாலான புற்றுநோயாகும், இது பெரும்பாலும் வழக்கமான சிகிச்சைகளுக்கு எதிர்ப்புத் தெரிவிக்கிறது.
அலிஷா மெண்டோசா
11 மே, 2024
