நவம்பர் 2023: நாள்பட்ட கட்டம் (CP) Ph+ நாள்பட்ட மைலோஜெனஸ் லுகேமியா (CML), புதிதாக கண்டறியப்பட்ட (ND) அல்லது முந்தைய சிகிச்சைக்கு எதிர்ப்பு அல்லது சகிப்புத்தன்மை (R/I) கொண்ட ஒரு வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட குழந்தை நோயாளிகளுக்கு, உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் போசுடினிபை அங்கீகரித்துள்ளது ( போசுலிஃப், ஃபைசர்). கூடுதலாக, 50 mg மற்றும் 100 mg செறிவு கொண்ட ஒரு நாவல் காப்ஸ்யூல் டோஸ் படிவம் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.
BCHILD சோதனை (NCT04258943) ND CP Ph+ CML மற்றும் R/I CP Ph+ CML உள்ள குழந்தை நோயாளிகளுக்கு போசுடினிபின் செயல்திறனை மதிப்பீடு செய்தது. பரிந்துரைக்கப்பட்ட அளவை தீர்மானித்தல், பாதுகாப்பு மற்றும் சகிப்புத்தன்மையை மதிப்பிடுதல், செயல்திறனை மதிப்பீடு செய்தல் மற்றும் மதிப்பீடு செய்தல் ஆகிய இலக்குகளுடன், சோதனையானது மல்டிசென்டர், சீரற்ற மற்றும் திறந்த-லேபிள் ஆகும். போசுட்டினிப் இந்த நோயாளி மக்கள் தொகையில் மருந்தியக்கவியல். சோதனையில் 21 நோயாளிகள் ND CP Ph+ CML உடன் தினமும் 300 mg/m2 சிகிச்சையும், R/I CP Ph+ CML உடைய 28 நோயாளிகளும் 300 mg/m2 முதல் 400 mg/m2 வரை தினமும் ஒருமுறை போசுடினிபுடன் சிகிச்சை பெற்றனர்.
முக்கிய சைட்டோஜெனடிக் பதில் (MCyR), முழுமையான சைட்டோஜெனடிக் பதில் (CCyR) மற்றும் முக்கிய மூலக்கூறு பதில் (MMR) ஆகியவை முதன்மை செயல்திறன் விளைவு அளவீடுகளாகும். ND CP Ph+ CML உடைய குழந்தை நோயாளிகளுக்கு முக்கிய (MCyR) மற்றும் முழுமையான (CCyR) சைட்டோஜெனடிக் பதில்கள் முறையே 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) மற்றும் 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) MMR மற்றும் 14.2 மாதங்கள் சராசரி பின்தொடர்தல் காலம் (வரம்பு: 1.1, 26.3 மாதங்கள்).
R/I CP Ph+ CML உடைய குழந்தை நோயாளிகளுக்கு முக்கிய (MCyR) மற்றும் முழுமையான (CCyR) சைட்டோஜெனடிக் பதில்கள் முறையே 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) மற்றும் 78.6% (95% CI: 59, 91.7) ஆகும். 50% (95% CI: 30.6, 69.4) MMR ஆகும். MMR ஐ அடைந்த 14 நோயாளிகளில் இருவர் முறையே 13.6 மற்றும் 24.7 மாதங்கள் சிகிச்சை பெற்ற பிறகு MMR ஐ இழந்தனர். 23.2 மாதங்களின் பின்தொடர்தல் சராசரியாக இருந்தது (வரம்பு: 1, 61.5 மாதங்கள்).
குழந்தை நோயாளிகளில், வயிற்றுப்போக்கு, வயிற்று வலி, வாந்தி, குமட்டல், சொறி, சோம்பல், கல்லீரல் செயலிழப்பு, தலைவலி, பைரெக்ஸியா, பசியின்மை குறைதல் மற்றும் மலச்சிக்கல் ஆகியவை அடிக்கடி தெரிவிக்கப்படும் பக்க விளைவுகளாகும் (≥20%). குழந்தை நோயாளிகளில், அதிகரித்த கிரியேட்டினின், அதிகரித்த அலனைன் அமினோட்ரான்ஸ்ஃபெரேஸ் அல்லது அஸ்பார்டேட் அமினோட்ரான்ஸ்ஃபெரேஸ், வெள்ளை இரத்த அணுக்களின் எண்ணிக்கை குறைதல் மற்றும் பிளேட்லெட் எண்ணிக்கை குறைதல் ஆகியவை அடிப்படை (≥45%) இலிருந்து மோசமடைந்த ஆய்வக அசாதாரணங்கள் ஆகும்.
ND CP Ph+ CML உள்ள குழந்தை நோயாளிகளுக்கு, போசுடினிபின் பரிந்துரைக்கப்பட்ட அளவு 300 mg/m2 தினசரி உணவுடன் ஒருமுறை வாய்வழியாக இருக்கும்; R/I CP Ph+ CML உள்ள குழந்தை நோயாளிகளுக்கு, பரிந்துரைக்கப்பட்ட அளவு 400 mg/m2 தினசரி உணவுடன் ஒரு முறை வாய்வழியாக இருக்கும். காப்ஸ்யூல்களின் உள்ளடக்கங்களை விழுங்க முடியாத நபர்களுக்கு தயிர் அல்லது ஆப்பிள் சாஸுடன் இணைக்கலாம்.
