மார்ச் 9: அபாடாசெப்ட் (ஓரென்சியா, பிரிஸ்டல்-மையர்ஸ் ஸ்குவிப் நிறுவனம்2 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட வயது வந்தவர்கள் மற்றும் 1 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட குழந்தை நோயாளிகளில் கடுமையான ஒட்டு மற்றும் புரவலன் நோய் (aGVHD) தடுப்புக்காக உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது, அவர்கள் பொருந்திய அல்லது XNUMX அலீலிலிருந்து ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சையைப் (HSCT) பெறுகின்றனர். பொருந்தாத தொடர்பில்லாத நன்கொடையாளர். FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட AGVHDக்கான முதல் சிகிச்சை இதுவாகும். மருத்துவ செயல்திறனைக் கண்டறிய பயன்பாட்டில் நிஜ-உலகத் தரவு (RWD) பயன்படுத்தப்பட்டது. RWD என்பது நிஜ-உலக சான்றுகளை (RWE) வழங்குவதற்காக, பதிவுத் தரவு உட்பட பல ஆதாரங்களில் இருந்து முறையாக சேகரிக்கப்பட்ட மருத்துவத் தரவைக் குறிக்கிறது.
இரண்டு விசாரணைகளில், பொருந்திய அல்லது 1 அல்லீல்-பொருந்தாத தொடர்பில்லாத நன்கொடையாளரிடமிருந்து HSCT பெற்ற ஆறு வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட குழந்தைகள் செயல்திறனுக்காக ஆய்வு செய்யப்பட்டனர்.
GVHD-1 (NCT 01743131) என்பது ஒரு சீரற்ற (1:1), இரட்டை குருட்டு, மருந்துப்போலி கட்டுப்படுத்தப்பட்ட மருத்துவ பரிசோதனை ஆகும், இதில் நோயாளிகள் 8 இல் 8 மனித லிகோசைட் ஆன்டிஜென் (HLA) பெற்ற பிறகு CNI மற்றும் MTX உடன் இணைந்து அபாடாசெப்ட் அல்லது மருந்துப்போலி பெற்றனர். )-பொருந்திய HSCT. கடுமையான (கிரேடு III-IV) aGVHD-இலவச உயிர்வாழ்வு ஓரென்சியாவைப் பெற்ற நோயாளிகளுடன் ஒப்பிடும்போது, மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு 180 ஆம் நாளில் மருந்துப்போலியைப் பெற்ற நோயாளிகளுடன் ஒப்பிடும்போது (HR 0.55; 95 சதவிகிதம் CI 0.26, 1.18), நாளின் OS விகிதம் கணிசமாக மேம்படுத்தப்படவில்லை. 180 HSCTக்குப் பிறகு 97 சதவிகிதம் (95 சதவிகிதம் CI: 89 சதவிகிதம், 99 சதவிகிதம்) அபாடாசெப்ட் பெற்ற நோயாளிகளுக்கு 84 சதவிகிதம் (95 சதவிகிதம் CI: 73 சதவிகிதம், 91 சதவிகிதம்) நோயாளிகளுக்கு (HR 0.33; 95 சதவிகிதம் CI: 0.12, 0.93 ) HSCTக்குப் பிறகு 180 ஆம் நாளில், அபாடாசெப்ட் பெற்ற நோயாளிகளுக்கு மிதமான-கடுமையான (தரம் II-IV) aGVHD-இல்லாத உயிர்வாழ்வு விகிதம் 50% (95 சதவிகிதம் CI: 38 சதவிகிதம், 61 சதவிகிதம்), 32% (95 சதவிகிதம் CI) உடன் ஒப்பிடப்பட்டது. : 21 சதவீதம், 43 சதவீதம்) மருந்துப்போலி பெற்ற நோயாளிகளுக்கு (HR 0.54; 95 சதவீதம் CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, 7 மற்றும் 8 க்கு இடையில் 2011 HLA-பொருந்திய HSCT ஐப் பெற்ற நோயாளிகளுக்கு சர்வதேச இரத்தம் மற்றும் மஜ்ஜை மாற்று ஆராய்ச்சி மையத்தின் (CIBMTR) தரவுகளின் அடிப்படையில் ஒரு மருத்துவ பகுப்பாய்வு, செயல்திறன் பற்றிய கூடுதல் சான்றுகளை வெளிப்படுத்தியது. AGVHD ஐத் தடுப்பதற்காக CNI மற்றும் MTX உடன் இணைந்து அபாடாசெப்ட் மூலம் சிகிச்சை பெற்ற 2018 நோயாளிகளின் முடிவுகள், CNI மற்றும் MTX உடன் மட்டுமே சிகிச்சை பெற்ற CIBMTR பதிவேட்டில் இருந்து தோராயமாகத் தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட 54 நோயாளிகளுடன் ஒப்பிடப்பட்டது. CNI மற்றும் MTX உடன் இணைந்து அபாடாசெப்ட் பெற்ற நோயாளிகள், HSCTக்குப் பிறகு 162 ஆம் நாளில் 98 சதவிகிதம் (95 சதவிகிதம் CI: 78 சதவிகிதம், 100 சதவிகிதம்) OS விகிதம் இருந்தது, இது நோயாளிகளுக்கு 180 சதவிகிதம் (75 சதவிகிதம் CI: 95 சதவிகிதம், 67 சதவிகிதம்) இருந்தது. CNI மற்றும் MTX மட்டும் பெற்றவர்.
இரத்த சோகை, உயர் இரத்த அழுத்தம், CMV ரீஆக்டிவேஷன்/CMV தொற்று, பைரெக்ஸியா, நிமோனியா, எபிஸ்டாக்சிஸ், குறைக்கப்பட்ட CD4 செல்கள், ஹைபர்மக்னீமியா மற்றும் கடுமையான சிறுநீரக காயம் ஆகியவை aGVHD தடுப்புக்கான அபாடாசெப்டின் மிகவும் பொதுவான பக்க நிகழ்வுகள் (பத்து சதவீதம்) ஆகும். அபாடாசெப்டைப் பெறும் நோயாளிகளுக்கு எப்ஸ்டீன்-பார் வைரஸ் தொற்றுக்கான ஆன்டிவைரல் ப்ரோபிலாக்ஸிஸ் சிகிச்சையைத் தொடங்குவதற்கு முன்பும் அதன் பிறகு ஆறு மாதங்களுக்கும் வழங்கப்பட வேண்டும், அத்துடன் சைட்டோமெலகோவைரஸ் தொற்று/மீண்டும் செயல்படுவதைக் கண்காணிக்க வேண்டும்.
பரிந்துரைக்கப்பட்ட அபாடாசெப்ட் டோஸ் நோயாளியின் வயதைப் பொறுத்து தீர்மானிக்கப்படுகிறது மற்றும் பரிந்துரைக்கப்படும் பொருளில் பட்டியலிடப்பட்டுள்ளது. Orencia மருந்துச் சீட்டுத் தகவல் முழுமையாகக் கிடைக்கிறது.
ப்ராஜெக்ட் ஆர்பிஸ், ஒரு FDA ஆன்காலஜி சென்டர் ஆஃப் எக்ஸலன்ஸ் முயற்சி, இந்த மதிப்பாய்வைச் செய்ய பயன்படுத்தப்பட்டது. புராஜெக்ட் ஆர்பிஸ் உலகளாவிய பங்காளிகளுக்கு ஒரே நேரத்தில் புற்றுநோயியல் மருந்துகளைச் சமர்ப்பிப்பதற்கும் மதிப்பாய்வு செய்வதற்கும் ஒரு பொறிமுறையை உருவாக்குகிறது. ஹெல்த் கனடா, சுவிஸ்மெடிக் மற்றும் இஸ்ரேலின் சுகாதார அமைச்சகத்துடன் FDA இந்த மதிப்பாய்வில் பணியாற்றியது. மற்ற ஒழுங்குமுறை அமைப்புகள் இன்னும் விண்ணப்பங்களை மதிப்பாய்வு செய்து வருகின்றன.
