Juni 2022: Efter två eller flera rader av systemisk terapi tilldelade FDA tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) ett påskyndat godkännande för vuxna patienter med återfall eller refraktärt follikulärt lymfom (FL).
Godkännandet baserades på resultaten av ELARA-studien (NCT03568461), en multicenter, enarmad, öppen studie som utvärderar tisagenlecleucel, en CD19-riktad chimär antigenreceptor (CAR) T-cellterapi, hos vuxna patienter som var refraktära eller återfall inom 6 månader efter avslutad två eller flera rader av systemisk terapi (inklusive en anti-CD20-antikropp och ett alkyleringsmedel) eller Tisagenlecleucel gavs som en enstaka intravenös infusion efter lymfodpletterande kemoterapi, med en måldos på 0.6 till 6.0 x 108 CAR- positiva livskraftiga T-celler.
Den totala svarsfrekvensen (ORR) och duration of response (DOR), som fastställts av en oberoende granskningskommitté, var de viktigaste effektmåtten. ORR var 86 procent (95 procent KI: 77, 92) bland 90 patienter i den primära effektanalysen, med en CR-frekvens på 68 procent (95 procent KI: 57, 77). Medianvärdet för DOR uppfylldes inte, med 75 % av de tillfrågade (95 procent KI: 63, 84) som fortfarande svarade efter 9 månader. ORR var 86 procent (95 procent KI: 77, 92) för alla patienter som hade leukaferes (n=98), med en CR-frekvens på 67 procent (95 procent KI: 57, 76).
Cytokinfrisättningssyndrom, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
