Enligt resultaten från en 5-års uppföljning av nyckelstudien PACE publicerad i Journal of Hematology, har panatinib (Ponatinib, Iclusig) bibehållits långvarig hos svårt behandlade patienter med kronisk myeloid leukemi i kronisk fas (CP-CML) reaktion.
Vid en genomsnittlig uppföljning på 56.8 månader uppnådde 60 % (n = 159) av de 267 utvärderbara patienterna ett större cellulärt svar (MCyR). 54 % (n = 144) av patienterna hade ett fullständigt cellulärt svar. 40% (n = 108) patients achieved a major molecular response (MMR), and 24% (n = 64) achieved a molecular response. During the median follow-up period, at 12 months, 82% of patients achieved MCyR, and at 5 years, an estimated 59% of patients achieved MMR. The most common (≥40%) adverse events (TEAE) were rash (47%), abdominal pain (46%), thrombocytopenia (46%), headache (43%), dry skin (42%) and constipation (41%).
In the entire 270 patient cohort, more than 90% of patients had received at least 2 TKI treatments. Investigators found that the response was related to long-term results. The 5-year progression-free survival (PFS) is expected to be 53%, and the overall survival (OS) is 73%.
Frisläppandet av dessa data är en viktig milstolpe eftersom det visar att Ponatinib fortfarande är ett effektivt behandlingsalternativ för lämpliga patienter med tidigare TKI-svikt (inklusive patienter med T315I-mutation).