USA FDA har godkänt gilteritinib ( Xospata ) för behandlingen av vuxna patienter med FLT3 mutationspositivt återfall eller refraktär akut myeloid leukemi ( AML ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
"Omkring 25 % -30 % av AML-patienter med FLT3-muterade gener", säger FDA Drug Administration Center för FDA:s chef för Oncology and Hematology and Oncology Center produktchef Richard Pazdur, MD och Research, i ett uttalande. Dessa mutationer är särskilt förknippade med cancer aggressivitet och en högre risk för återfall. "
Pazdur tillade att gilteritinib är det första godkända läkemedlet som används som monoterapi i AML-patientpopulationer.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
De 252 patienter som inkluderades i den tidiga fas 1/2-studien visade att 49 % av patienterna med återfall eller refraktär AML- och FLT3-mutationer svarade på gilteritinib. Medianöverlevnaden för dessa deltagare var mer än 7 månader. Endast 12 % av patienterna utan FLT3-mutationer svarade på gilteritinib, vilket ger bevis för att det kan användas som en selektiv hämmare av mutant FLT3.
Godkännandet baserades på data från ADMIRAL-studien, en randomiserad fas 3-studie där 138 vuxna patienter med FLT3-positivt återfall/refraktär AML fick 120 mg oralt gefitinib dagligen. I denna grupp uppnådde 21 % av patienterna fullständig remission eller fullständig remission med partiell hematologisk återhämtning. Själva ADMIRAL-försöket pågår fortfarande, och detaljerade svar och övergripande överlevnadsdata förväntas publiceras nästa år.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
