Augusti 2021: Food and Drug Administration godkände idecabtagene vicleucel (Abecma, Bristol Myers Squibb) för behandling av vuxna patienter med recidiverande eller refraktärt multipelt myelom efter fyra eller fler tidigare behandlingslinjer, inklusive ett immunmodulerande medel, en proteasomhämmare och en anti-CD38 monoklonal antikropp. Detta är den första cellbaserade genterapin för multipelt myelom som har godkänts av FDA.
Idecabtagene vicleucel är en genetiskt modifierad autolog chimär antigenreceptor (CAR) T-cellsbehandling som riktar sig mot B-cellsmognadsantigenet (BCMA). Varje dos är skräddarsydd för patientens egna T-celler, som skördas, genetiskt modifieras och sedan återinförs i patienten.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory multipelt myelom who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
ORR var 72 procent (95 procent KI: 62 procent, 81 procent), med en CR-grad på 28 procent (95 procent KI 19 procent, 38 procent). Totalt 65 procent av patienterna som uppnådde CR stannade i det i minst ett år.
En förpackad varning för cytokinfrisättningssyndrom (CRS), neurologic toxicities, hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome, and persistent cytopenias is included on the idecabtagene vicleucel label. CRS, infections, exhaustion, musculoskeletal pain, and hypogammaglobulinemia are the most prevalent side effects of idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel has a risk evaluation and mitigation plan that requires healthcare facilities dispensing the medicine to be specially certified in recognising and managing CRS and nervous system toxicities. The FDA is ordering the company to conduct a post-marketing observational study involving patients treated with idecabtagene vicleucel in order to assess long-term safety.
300 till 460 106 CAR-positiva T-celler är det föreslagna dosintervallet för idecabtagene vicleucel.
Referens : https://www.fda.gov/
Kontrollera detaljer här.:
