Augusti 2021: Efter misslyckande med minst två tidigare rader av systemisk terapi godkände Food and Drug Administration belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), en kinashämmare, för vuxna och pediatriska patienter 12 år och äldre med kronisk graft-versus-host-sjukdom (kronisk GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), ett randomiserat, öppet, multicenter dosvarierande experiment där 65 patienter med kronisk GVHD behandlades med belumosudil 200 mg administrerat oralt en gång om dagen, användes för att bedöma effektiviteten.
Den totala svarsfrekvensen (ORR) till och med cykel 7 Dag 1 var det primära effektmåttet, med övergripande svar definierat som ett fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR) enligt 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft - kontra värdsjukdomsriktlinjer. ORR var 75 % (95 procent KI: 63, 85); 6 % av patienterna hade ett fullständigt svar och 69 procent hade ett partiellt svar. Den genomsnittliga tiden det tog att få ett första svar var 1.8 månader (95 procent KI: 1.0, 1.9). Mediansvartiden för kronisk GVHD var 1.9 månader, mätt från första svar till progression, död eller nya systemiska behandlingar (95 procent KI: 1.2, 2.9). Ingen dödlighet eller påbörjad ny systemisk medicinering inträffade hos 62 procent (95 procent KI: 46, 74) av patienterna som uppnådde svar under minst 12 månader efter respons.
Infektioner, asteni, illamående, diarré, dyspné, hosta, ödem, blödning, buksmärtor, muskel- och skelettsmärta, huvudvärk, minskat fosfat, ökat gamma-glutamyltransferas, minskat antal lymfocyter och högt blodtryck var de vanligaste biverkningarna (20 %), inklusive laboratoriebiverkningar abnormiteter.
Belumosudil ska tas en gång om dagen, tillsammans med mat, i en dos på 200 mg.
