Jan 2022: För vuxna patienter med lokalt avancerade inopererbara eller metastaserande maligna perivaskulära epiteloidcelltumörer, har Food and Drug Administration licensierat sirolimus proteinbundna partiklar för injicerbar suspension (albuminbunden) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Effekten testades hos 31 patienter med lokalt avancerad, icke-opererbar eller metastaserande malignt PEComa i AMPECT (NCT02494570), en multicenter, enarmad klinisk studie. På dagarna 1 och 8 av varje 21-dagarscykel fick patienterna 100 mg/m2 sirolimusproteinbundna partiklar tills sjukdomsprogression eller outhärdlig toxicitet.
Övergripande svarsfrekvens (ORR) och duration of response (DOR) var de viktigaste effektmåtten, som fastställdes av en blindad oberoende central granskning med RECIST v.1.1. ORR var 39 procent (95 procent CI: 22 procent, 58 procent), med två patienter som svarade fullständigt. Median DOR uppfylldes inte (95 procent KI: 6.5 månader, ej uppskattningsbar). 67 procent av de tillfrågade hade ett svar som varade mer än 12 månader och 58 procent hade ett svar som varade mer än 24 månader.
Stomatit, trötthet, hudutslag, infektion, illamående, ödem, diarré, muskuloskeletala obehag, minskad vikt, minskad aptit, hosta, kräkningar och dysgeusi var de vanligaste biverkningarna (30 procent). Sänkta lymfocyter, ökad glukos, sänkt kalium, sänkt fosfatvärde, sänkt hemoglobin och förhöjt lipas var de vanligaste laboratorieavvikelserna av grad 3 till 4 (6%).
Fram till sjukdomsprogression eller outhärdlig toxicitet är den rekommenderade dosen 100 mg/m2 givet som en IV-infusion under 30 minuter på dag 1 och 8 i varje 21-dagarscykel.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
